עזור לנו לבחון מקרוב יותר את הטיפול ב-HAE

אנו מגייסים משתתפים שאובחנו כסובלים מאנגיואדמה תורשתית (HAE) מסוג 1 או מסוג 2 עבור מחקר קליני בשם HAE CHAPTER-1 Study. מחקר קליני זה מעריך תרופה ניסיונית הנקראת PHVS416 שהיא אפשרות פוטנציאלית לטיפול פומי, שעשויה למנוע התקפי HAE.

מצא מרכז מחקר משתתף

אודות מחקר HAE CHAPTER-1 Study

ההשתתפות במחקר HAE CHAPTER-1 Study יכולה להימשך עד 22 שבועות. במהלך תקופה זו, המשתתפים יעברו ביקורי מחקר במהלך שלוש תקופות: סינון, טיפול וביקור סוף המחקר.

סינון

תקופה זו נמשכת עד שמונה שבועות. במהלך תקופה זו, המשתתפים יוערכו כדי לראות אם המחקר מתאים להם.

טיפול

תקופה זו תימשך 12 שבועות. במהלך תקופה זו, המשתתפים יקבלו PHVS416 או פלצבו (תרופה לא פעילה שנראית בדיוק כמו PHVS416 אך אינה מכילה חומרים פעילים).

ביקור סוף המחקר

ביקור זה מתרחש לאחר סיום תקופת הטיפול. במהלך ביקור זה, צוות המחקר מבצע הערכות סופיות כדי לבדוק את מצב בריאותם של המשתתפים לאחר שהם הפסיקו ליטול PHVS416 או פלצבו.

הארכה בתווית פתוחה

משתתפים המגויסים למחקר HAE CHAPTER-1 Study ומשלימים את תקופת הטיפול, עשויים להתאים לגיוס למחקר הארכה בתווית פתוחה ולקבל PHVS416.

אודות PHVS416

רמה נמוכה של מעכב C1 בדם גורמת לעלייה בכמות החלבון ברדיקינין, שגורם לתסמינים הכואבים של נפיחות ב-PHVS416 .HAE נועדה לנסות ולמנוע חלק מההשפעות של ברדיקינין, דבר שעלול למנוע נפיחות של HAE (התקפים חריפים).

במחקר קליני זה, PHVS416 היא כמוסת ג'ל רך הניטלת דרך הפה ומושווית לפלצבו. הפלצבו הוא תרופה לא פעילה שנראית בדיוק כמו התרופה הניסיונית הנחקרת אך אינה מכילה חומרים פעילים. הפלצבו מאפשר לחוקרים להבין באופן מלא את ההשפעות של התרופה הניסיונית.

שתי כמוסות של PHVS416 או פלצבו ניטלות דרך הפה פעמיים ביום לאחר ארוחת הבוקר וארוחת הערב. המשתתפים ייבחרו באקראי לקבלת המינון הנמוך של PHVS416 (כמוסה אחת של PHVS416 וכמוסה אחת של פלצבו), המינון הגבוה של PHVS416 (שתי כמוסות של PHVS416) או הפלצבו (שתי כמוסות של פלצבו). המשתתפים ורופא המחקר לא ידעו איזה טיפול מחקר הוקצה, אך במקרה חירום רופא המחקר יוכל לגלות זאת.

לאחר השלמת ההשתתפות במחקר HAE CHAPTER-1 Study, המשתתפים עשויים להתאים לגיוס למחקר הארכה בתווית פתוחה ולקבל PHVS416.

מי עשוי להתאים

משתתפים מתאימים חייבים:

  • להיות גברים או נשים מבוגרים בגילאי 18 עד 75 שנים
  • להיות בעלי אבחנה של HAE (מסוג 1 או מסוג 2)
  • לחוות לפחות שלושה התקפי HAE במהלך שלושת החודשים האחרונים
    • אם למטופל אין תיעוד של היסטוריית התקפים או שהוא חווה פחות משלושה התקפים בשלושת החודשים שלפני ביקור הסינון, או קיבל טיפול מונע, המטופל חייב לחוות לפחות שני התקפי HAE העומדים בדרישות במהלך תקופת הסינון (עד שמונה שבועות)
  • להסכים להפסיק ליטול תרופות נוכחיות למניעת HAE

קיימים קריטריוני התאמה אחרים. אנשים המעוניינים להשתתף במחקר יעברו הערכה במהלך תקופת הסינון כדי לוודא שהם מתאימים להשתתף. PHVS416 (או פלצבו) והערכות הקשורות למחקר יסופקו ללא עלות. המשתתפים יהיו זכאים גם להחזר עבור הוצאות אחרות הקשורות למחקר, כגון נסיעות ותרופות לטיפול מקובל ב-HAE.

מיקומי מרכזי מחקר פעילים

מיקומי מרכזי מחקר עתידיים

אודות אנגיואדמה תורשתית

אנגיואדמה תורשתית (HAE) היא מצב גנטי נדיר, והתסמינים ותדירות ההתקפים עשויים להשתנות מאדם לאדם. חלק מהאנשים עלולים לסבול מפריחה או לחוות תחושת עקצוץ באזור מסוים בגוף לפני התקף ה-HAE שלהם. באופן כללי, התקפי אנגיואדמה תורשתית גורמים לנפיחות בעור, בבטן ובגרון.

לחץ או טראומה מזעריים עלולים לגרום להתקף, אך נפיחות מתרחשת לעיתים קרובות ללא גורם ידוע. HAE לרוב מאובחנת באופן שגוי בתחילה כתגובה אלרגית, אך תרופות כגון אפינפרין (epinephrine), גלוקוקורטיקואידים ואנטיהיסטמינים אינן מפחיתות את הנפיחות המקושרת להתקפי HAE.

סימוכין: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

אודות מחקרים קליניים

מהו מחקר קליני?

מחקרים קליניים, הנקראים גם ניסויים קליניים, בוחנים תרופה ניסיונית או התקן רפואי כדי לראות אם היא בטוחה לשימוש, כיצד היא פועלת בגוף ואם היא פועלת לטיפול במחלה מסוימת. מחקרים קליניים נערכים על ידי רופאים האחראים לטיפול הקשור למחקר של משתתפי המחקר.

ברוב המדינות, רשות הבריאות הרגולטורית, כגון מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בארצות הברית וסוכנות התרופות האירופית (EMA) באיחוד האירופי, דורשת שיבוצעו מספר שלבים של מחקר קליני כדי להבין טוב יותר את הבטיחות ואת היעילות של תרופות ניסיוניות חדשות ושל התקנים רפואיים מסוימים.

מחקרים קליניים חייבים לקבל אישור מוועדת ביקורת מוסדית (IRB) או מוועדת אתיקה (EC). ועדת ביקורת מוסדית/ועדת אתיקה היא קבוצה האחראית להבטחת הזכויות והרווחה של משתתפי המחקר. בנוסף, כל משתתף במחקר ינוטר עם בדיקות רפואיות הקשורות למחקר לפני המחקר, במהלכו ולפעמים אפילו לאחר המחקר.

האם משתתף יכול לעזוב את המחקר אם ישנה את דעתו?

ההשתתפות בכל מחקר קליני היא מרצון חופשי לחלוטין, ובאפשרות המשתתפים לבחור לפרוש מהמחקר בכל עת ומכל סיבה שהיא. לפני הפרישה מהמחקר, על המשתתפים לשוחח על החלטה זו עם רופא המחקר, שייתן להם מידע כיצד לעשות זאת בבטחה.

למה המשתתפים צריכים לצפות?

לפני שאדם יוכל להשתתף במחקר HAE CHAPTER-1 Study, הוא יצטרך קודם להגיע לביקור/י הסינון לצורך בדיקות והערכות ראשוניות כדי לראות אם הוא מתאים להשתתפות. לאחר השלמת כל הבדיקות וההערכות הנדרשות, ואם אדם מתאים להשתתפות, הוא יוכל להיכנס למחקר ולקבל את טיפול המחקר שהוקצה לו.

כמה זמן תימשך ההשתתפות במחקר?

ההשתתפות במחקר HAE CHAPTER-1 Study יכולה להימשך עד 22 שבועות.

מצא מרכז מחקר משתתף

לרופאים

מטרת המחקר

מחקר HAE CHAPTER-1 Study מעריך את הבטיחות ואת היעילות של PHVS416 במניעת התקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE) באנשים עם HAE מסוג 1 או מסוג 2.

תקופות המחקר

משך ההשתתפות הכולל עשוי להימשך עד 22 שבועות, כולל תקופת סינון שיכולה להימשך עד 8 שבועות, תקופת טיפול בת 12 שבועות וביקור סוף מחקר שבועיים לאחר סיום תקופת הטיפול.

אודות PHVS416

במחקר קליני זה, PHVS416 היא כמוסת ג'ל רך הניטלת דרך הפה ומושווית לפלצבו. זהו מחקר כפול-סמיות, והמשתתפים יעברו הקצאה אקראית לקבלת מינון נמוך של PHVS416 (כמוסה אחת של PHVS416 וכמוסה אחת של פלצבו), המינון הגבוה של PHVS416 (שתי כמוסות של PHVS416) או פלצבו (שתי כמוסות של פלצבו). שתי כמוסות של PHVS416 או פלצבו ניטלות דרך הפה פעמיים ביום לאחר ארוחת הבוקר וארוחת הערב.

PHVS416 מנסה לטפל בכמות המוגברת של החלבון ברדיקינין באנשים עם HAE. ברוב המקרים, אנשים עם HAE סובלים מפגם גנטי במעכב C1, הגורם לחוסר איזון ביוכימי עם כמויות מוגברות של ברדיקינין. עליית ברדיקינין זו מובילה לנפיחות הכואבת המתרחשת עם התקפי PHVS416 .HAE נועדה לנסות למנוע חלק מההשפעות של ברדיקינין, דבר שעשוי למנוע התקפי נפיחות של HAE.

קריטריונים עיקריים להתאמה

קריטריונים להכללה

  • טופס הסכמה מדעת חתום ומתוארך
  • אבחנה של HAE מסוג 1 או 2
  • היסטוריה מתועדת של לפחות 3 התקפי HAE במהלך שלושת החודשים הרצופים האחרונים שלפני הסינון
    • אם למטופל אין תיעוד של היסטוריית התקפים או שהוא חווה פחות משלושה התקפים בשלושת החודשים שלפני ביקור הסינון, או קיבל טיפול מונע, המטופל חייב לחוות לפחות שני התקפי HAE העומדים בדרישות במהלך תקופת הסינון (עד שמונה שבועות)
  • גישה אמינה לתרופות לטיפול המקובל בהתקף חריף וניסיון בשימוש בהן

קיימים קריטריונים אחרים להכללה ולאי-הכללה. למידע נוסף, בקר באתר ClinicalTrials.gov.

מצא מרכז מחקר משתתף

קריטריונים לאי-הכללה

  • היריון או הנקה
  • חריגה משמעותית מבחינה קלינית באלקטרוקרדיוגרמה
  • כל מחלה מערכתית אחרת או מחלה או הפרעה משמעותית אחרת אשר תפריע לבטיחות המטופל או ליכולתו להשתתף במחקר
  • המטופל מקבל טיפול מונע ל-HAE
    • מטופלים שקיבלו בעבר טיפול מונע אך הפסיקו אותו יכולים להשתתף במחקר זה בתנאי שהקפידו על תקופת התנקות ארוכה דיה לפני הסינון.
  • שימוש במעכב C1, מעכבי קליקריין פומיים, אנדרוגנים מוחלשים, אנטי-פיברינוליטיים או טיפול חד-שבטי ב-HAE במהלך תקופה מוגדרת לפני הגיוס
  • תפקוד כבד חריג
  • תפקוד כליות חריג
  • היסטוריה של שימוש לרעה באלכוהול או בסמים במהלך תקופה מוגדרת, או עדות נוכחית לתלות בחומר או לשימוש לרעה בו
  • היסטוריה של רגישות יתר חמורה מתועדת למוצר תרופתי כלשהו
  • השתתפות בכל מחקר אחר עם תרופה ניסיונית בתוך תקופה מוגדרת

קיימים קריטריונים אחרים להכללה ולאי-הכללה. למידע נוסף, בקר באתר ClinicalTrials.gov.

מצא מרכז מחקר משתתף