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Stiamo arruolando partecipanti con diagnosi di angioedema ereditario (AEE) di tipo I o di tipo II per uno studio di ricerca clinica chiamato HAE CHAPTER-1 Study. Questo studio di ricerca clinica sta valutando un farmaco sperimentale chiamato PHVS416: una potenziale opzione di trattamento per via orale, che può prevenire gli attacchi di AEE.

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Informazioni sullo studio HAE CHAPTER-1 Study

La partecipazione allo studio HAE CHAPTER-1 Study può durare circa 36 mesi. Durante questo periodo, i partecipanti saranno sottoposti a visite dello studio nell’arco di quattro periodi: il periodo di screening (fino a otto settimane), il periodo di trattamento in doppio cieco (Parte 1, 12 settimane), il periodo di trattamento in aperto (Parte 2, 30 mesi) e un periodo di follow-up (quattro settimane). Alcune di queste visite possono essere eseguite da remoto da un infermiere domiciliare o da un operatore sanitario domiciliare, ove pertinente e consentito dalle normative locali. Inoltre, saranno eseguite anche visite virtuali per telefono.

Screening

questo periodo dura fino a otto settimane. Durante questo periodo, i partecipanti saranno valutati per vedere se lo studio è adatto a loro.

Parte 1: Trattamento in doppio cieco

questo periodo dura 12 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti riceveranno PHVS416 o il placebo (un farmaco inattivo che ha lo stesso aspetto di PHVS416 ma non contiene alcun ingrediente attivo).

Parte 2: Trattamento in aperto

questo periodo dura 30 mesi. Durante questo periodo, tutti i partecipanti riceveranno PHVS416. Durante questo periodo, nessun partecipante riceverà il placebo.

Periodo di follow-up

una visita di fine studio sarà eseguita quattro settimane dopo l’ultima somministrazione del trattamento dello studio. I partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nel loro stato di salute dopo aver interrotto il trattamento.

Informazioni su PHVS416

Un basso livello dell’inibitore C1 nel sangue causa un aumento della quantità della proteina bradichinina, il che provoca i sintomi dolorosi degli episodi di gonfiore dell’AEE. PHVS416 è progettato per cercare di prevenire alcuni degli effetti della bradichinina, il che può prevenire gli eventi di gonfiore dell’AEE (attacchi acuti).

Nella Parte 1 di questo studio di ricerca clinica, PHVS416 è una capsula di gelatina morbida assunta per via orale, che viene confrontata con un placebo. Il placebo è un farmaco inattivo che ha lo stesso aspetto del farmaco sperimentale oggetto di studio, ma non contiene alcun ingrediente attivo. Il placebo consente ai ricercatori di comprendere appieno gli effetti del farmaco sperimentale.

Due capsule di PHVS416 o placebo vengono assunte per bocca due volte al giorno dopo la colazione e la cena per 12 settimane. I partecipanti saranno scelti in modo casuale per ricevere la dose bassa di PHVS416 (una capsula di PHVS416 e una capsula di placebo), la dose alta di PHVS416 (due capsule di PHVS416) o il placebo (due capsule di placebo). Né i partecipanti né il medico dello studio sapranno quale trattamento dello studio è stato assegnato; tuttavia, in caso di emergenza, il medico dello studio potrà scoprirlo.

Nella Parte 2 di questo studio di ricerca clinica, il placebo non sarà utilizzato e tutti i partecipanti riceveranno PHVS416. Due capsule di PHVS416 vengono assunte per bocca due volte al giorno dopo la colazione e la cena, per una durata di 30 mesi.

Chi può essere idoneo/a

I partecipanti idonei devono:

  • Essere adulti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 75 anni
  • Avere una diagnosi di AEE (tipo I o II)
  • Aver avuto almeno tre attacchi di AEE negli ultimi tre mesi
    • Se il/la paziente non presenta alcuna documentazione di anamnesi di attacchi o presenta meno di tre attacchi nei tre mesi precedenti la visita di screening oppure stava assumendo un trattamento profilattico, il/la paziente deve manifestare un minimo di due attacchi di AEE idonei durante il periodo di screening (fino a otto settimane)
  • Essere disposti a interrompere l’assunzione di qualsiasi farmaco attuale per la prevenzione dell’AEE

Si applicano altri criteri di eleggibilità. I soggetti interessati saranno valutati durante il periodo di screening per assicurarsi che siano idonei a partecipare. PHVS416 (o placebo) e le valutazioni correlate allo studio saranno forniti a titolo gratuito. I partecipanti avranno inoltre diritto al rimborso di altre spese correlate allo studio, come le spese di viaggio e il farmaco standard di cura per l’AEE.

Sedi dei centri attivi

Sedi dei centri futuri

Informazioni sull’angioedema ereditario

L’angioedema ereditario (AEE) è una rara condizione genetica e i sintomi e la frequenza degli attacchi possono variare da persona a persona. Alcune persone possono sviluppare un’eruzione cutanea o avvertire una sensazione di formicolio in una specifica area del corpo prima dell’attacco di AEE. Generalmente, gli attacchi di AEE causano gonfiore della pelle, dell’addome e della gola.

Un attacco può essere causato da stress o traumi minori, ma il gonfiore spesso si verifica senza un fattore scatenante noto. L’AEE viene spesso inizialmente diagnosticato in maniera errata come reazione allergica, ma farmaci come epinefrina, glucocorticoidi e antistaminici non riducono il gonfiore associato agli attacchi di AEE.

Riferimento: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

Informazioni sugli studi di ricerca clinica

Cos’è uno studio di ricerca clinica?

Gli studi di ricerca clinica, chiamati anche sperimentazioni cliniche, esaminano un farmaco sperimentale o un dispositivo medico per vedere se è sicuro, come funziona nell’organismo e se è utile per trattare una malattia specifica. Gli studi di ricerca clinica sono condotti da medici responsabili delle cure correlate allo studio dei partecipanti allo studio.

Nella maggior parte dei Paesi, l’autorità sanitaria regolatoria, come l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) e l’Agenzia Europea per i medicinali (European Medicines Agency, EMA), richiede che vengano eseguite diverse fasi di ricerca clinica per comprendere meglio la sicurezza e l’efficacia di nuovi farmaci sperimentali e determinati dispositivi medici.

Gli studi di ricerca clinica devono essere approvati da un comitato di revisione istituzionale (Institutional Review Board, IRB) o Comitato etico (CE). Un IRB/CE è un gruppo responsabile di tutelare i diritti e il benessere dei partecipanti allo studio. Inoltre, ogni partecipante allo studio viene monitorato/a con esami medici correlati allo studio ed esami prima, durante, e talvolta anche dopo lo studio.

Un/a partecipante può abbandonare lo studio se cambia idea?

La partecipazione a qualsiasi studio di ricerca clinica è completamente volontaria, e i partecipanti possono scegliere di abbandonare lo studio in qualsiasi momento per qualsiasi motivo. Prima di lasciare lo studio, i partecipanti devono discutere di questa decisione con il medico dello studio che fornirà loro informazioni su come farlo in modo sicuro.

Cosa devono aspettarsi i partecipanti?

Prima di poter partecipare allo studio HAE CHAPTER-1 Study, un individuo dovrà prima sottoporsi alla/e visita/e di screening per esami e valutazioni iniziali finalizzati a verificare se è idoneo a partecipare. Una volta completati tutti gli esami e le valutazioni necessari e, se l’individuo è idoneo a partecipare, potrà accedere allo studio e ricevere il trattamento dello studio assegnato.

Quanto durerà la partecipazione allo studio?

La partecipazione allo studio HAE CHAPTER-1 Study può durare fino a circa 36 mesi.

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Per i medici

Obiettivo dello studio

Lo studio HAE CHAPTER-1 Study si propone di valutare la sicurezza e l’efficacia di PHVS416 nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario (AEE) in persone con AEE di tipo I o di tipo II nella Parte 1 dello studio.

La Parte 2 dello studio HAE CHAPTER-1 Study si propone di valutare la sicurezza di PHVS416 somministrato come trattamento profilattico a lungo termine per l’AEE.

Periodi dello studio

La partecipazione può avere una durata totale di circa 36 mesi, inclusi un periodo di screening che può durare fino a 8 settimane, un periodo di trattamento in doppio cieco di 12 settimane, un periodo di trattamento in aperto (30 mesi) e una visita di fine studio 4 settimane dopo l’ultima somministrazione del trattamento dello studio. I partecipanti saranno sottoposti ad alcune visite presso il centro dello studio, mentre altre visite potranno essere eseguite da remoto (ove pertinente e consentito dalle normative locali).

Informazioni su PHVS416

Nella Parte 1 di questo studio di ricerca clinica (il periodo di trattamento in doppio cieco), PHVS416 è una capsula di gelatina morbida assunta per via orale, che viene confrontata con un placebo. I partecipanti saranno randomizzati a ricevere la dose bassa di PHVS416 (1 capsula di PHVS416 e 1 capsula di placebo), la dose alta di PHVS416 (2 capsule di PHVS416) o il placebo (2 capsule di placebo). Due capsule di PHVS416 o placebo vengono assunte per bocca due volte al giorno dopo la colazione e la cena.

Nella Parte 2 di questo studio di ricerca clinica (il periodo di trattamento in aperto), 2 capsule di PHVS416 saranno assunte due volte al giorno, dopo colazione e cena. Durante questo periodo, nessun partecipante riceverà il placebo.

PHVS416 tenta di risolvere l’aumento della quantità della proteina bradichinina nelle persone affette da AEE. Nella maggior parte dei casi, i soggetti affetti da AEE presentano un difetto genetico dell’inibitore C1 causando uno squilibrio biochimico con aumento della quantità di bradichinina. Questo aumento della bradichinina causa il gonfiore doloroso che si manifesta con gli attacchi di AEE. PHVS416 è progettato per cercare di prevenire alcuni degli effetti della bradichinina, il che può prevenire gli attacchi di gonfiore dell’AEE.

Criteri di eleggibilità principali

Criteri di inclusione

  • Apposizione di firma e data sul Modulo di consenso informato
  • Diagnosi di AEE di tipo I o II
  • Anamnesi documentata di almeno 3 attacchi di AEE negli ultimi 3 mesi consecutivi precedenti lo screening
    • Se il/la paziente non presenta alcuna documentazione o presenta meno di 3 attacchi nei 3 mesi precedenti la visita di screening oppure stava assumendo un trattamento profilattico, il/la paziente deve manifestare un minimo di 2 attacchi di AEE durante il periodo di screening (fino a 8 settimane)
  • Accesso ed esperienza affidabili con l’uso di farmaci standard di cura per gli attacchi acuti

Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione. Per ulteriori informazioni, visitare ClinicalTrials.gov.

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Criteri di esclusione

  • Gravidanza o allattamento
  • Elettrocardiogramma anomalo clinicamente significativo
  • Qualsiasi altra malattia sistemica o malattia o disturbo significativo che interferirebbe con la sicurezza o la capacità del/la paziente di partecipare allo studio
  • Il/La paziente sta ricevendo un trattamento profilattico per l’AEE
    • Possono partecipare a questo studio i pazienti che hanno precedentemente ricevuto una terapia profilattica che però in seguito è stata interrotta, a condizione che venga osservato un periodo di washout sufficientemente lungo prima che il/la paziente venga sottoposto/a a screening
  • Uso di un inibitore dell’esterasi C1, inibitori orali della callicreina, androgeni attenuati, antifibrinolitici o terapia anti-AEE con anticorpi monoclonali entro un periodo definito prima dell’arruolamento
  • Funzionalità epatica anomala
  • Funzionalità renale anomala
  • Anamnesi di abuso di alcol o sostanze stupefacenti entro un periodo definito o attuale evidenza di dipendenza o abuso di sostanze
  • Anamnesi di grave ipersensibilità documentata a qualsiasi prodotto medicinale
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio su un farmaco sperimentale entro un periodo definito

Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione. Per ulteriori informazioni, visitare ClinicalTrials.gov.

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