Pomóż nam lepiej zrozumieć leczenie HAE

Do klinicznego badania naukowego o nazwie HAE CHAPTER-1 Study Study prowadzimy rekrutację uczestników, u których rozpoznano wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu I lub II. W tym badaniu klinicznym oceniany jest lek eksperymentalny o nazwie PHVS416, który jest potencjalną metodą leczenia doustnego mogącą zapobiegać atakom HAE.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu

Informacje na temat badania HAE CHAPTER-1 Study

Udział w badaniu HAE CHAPTER-1 Study może potrwać około 36 miesięcy. W tym czasie uczestnicy będą odbywać wizyty w ramach badania podczas czterech okresów: okresie przesiewowym (do ośmiu tygodni), okresie leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby (Część 1, 12 tygodni), okresie leczenia prowadzonego metodą otwartej próby (Część 2, 30 miesięcy) oraz okresie obserwacji kontrolnej (cztery tygodnie). Niektóre z tych wizyt mogą być przeprowadzane zdalnie przez pielęgniarkę środowiskową lub pracownika domowej opieki zdrowotnej, w stosownych przypadkach i gdy jest to dozwolone przez miejscowe przepisy. Ponadto przeprowadzane będą telefoniczne wizyty wirtualne.

Badanie przesiewowe

Ten okres trwa do ośmiu tygodni. W tym okresie uczestnicy zostaną poddani ocenie w celu sprawdzenia, czy badanie jest dla nich odpowiednie.

Część 1: Leczenie prowadzone z zastosowaniem metody podwójnie ślepej próby

Ten okres trwa 12 tygodni. W tym okresie uczestnicy będą otrzymywać PHVS416 lub placebo (nieaktywny lek, który wygląda tak samo jak PHVS416, ale nie zawiera aktywnych składników).

Część 2: Leczenie prowadzone metodą otwartej próby

Ten okres trwa 30 miesięcy. W tym okresie wszyscy uczestnicy będą otrzymywać PHVS416. W tym okresie żaden z uczestników nie będzie otrzymywać placebo.

Okres obserwacji kontrolnej

Wizyta związana z zakończeniem badania odbędzie się cztery tygodnie po podaniu ostatniej dawki leczenia w ramach badania. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem wszelkich zmian w stanie zdrowia po przerwaniu leczenia.

Góra

Informacje o PHVS416

Niskie stężenie inhibitora C1 we krwi powoduje zwiększenie ilości białka bradykininy, co powoduje bolesne objawy obrzęku HAE. PHVS416 ma na celu zapobieganie niektórym działaniom bradykininy, co może z kolei zapobiegać obrzękom HAE (napadom ostrym).

W Części 1 tego badania klinicznego PHVS416 ma postać miękkiej żelowej kapsułki przyjmowanej doustnie, która jest porównywana z placebo. Placebo to nieaktywny lek, który wygląda tak samo jak badany lek eksperymentalny, lecz nie zawiera żadnego aktywnego składnika. Placebo pozwala badaczom w pełni zrozumieć działanie leku eksperymentalnego.

Uczestnicy będą przyjmować dwie kapsułki PHVS416 lub placebo doustnie dwa razy na dobę po śniadaniu i kolacji przez 12 tygodni. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej niską dawkę PHVS416 (jedną kapsułkę PHVS416 i jedną kapsułkę placebo), wysoką dawkę PHVS416 (dwie kapsułki PHVS416) lub placebo (dwie kapsułki placebo). Ani uczestnicy, ani lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieć, jakie leczenie w ramach badania przydzielono uczestnikom, ale w razie nagłego wypadku lekarz prowadzący badanie może to szybko sprawdzić.

W Części 2 tego badania klinicznego placebo nie będzie stosowane i wszyscy uczestnicy będą otrzymywać PHVS416. Uczestnicy będą przyjmować dwie kapsułki PHVS416 doustnie dwa razy na dobę po śniadaniu i kolacji przez 30 miesięcy.

Kto może się kwalifikować?

Kwalifikujący się uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 75 lat
  • rozpoznanie HAE (typu I lub II)
  • co najmniej trzy napady HAE w ciągu ostatnich trzech miesięcy
    • W przypadku braku udokumentowanych w wywiadzie napadów lub mniej niż trzech napadów w ciągu trzech miesięcy przed wizytą przesiewową lub nieprzyjmowania leczenia profilaktycznego, u pacjenta muszą wystąpić co najmniej dwa kwalifikujące się napady HAE w okresie przesiewowym (do ośmiu tygodni).
  • gotowość do przerwania przyjmowania jakichkolwiek obecnie stosowanych leków zapobiegających HAE

Obowiązują dodatkowe kryteria kwalifikacyjne. Zainteresowane osoby zostaną poddane ocenom w okresie przesiewowym w celu upewnienia się, że kwalifikują się one do udziału w badaniu. PHVS416 (lub placebo) oraz oceny związane z badaniem zostaną Panu/Pani zapewnione bezpłatnie. Uczestnicy będą również kwalifikować się do zwrotu innych wydatków związanych z badaniem, takich jak koszty dojazdów i leków stosowanych w ramach standardowego leczenia HAE.

Góra

Znajdź ośrodek uczestniczący w badaniu

Zobacz pełną listę lokalizacji, aby sprawdzić, czy w pobliżu znajduje się ośrodek badawczy.

Lokalizacje aktywnych ośrodków

Lokalizacje przyszłych ośrodków

Góra

Informacje na temat wrodzonego obrzęku naczynioruchowego

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) jest rzadką chorobą genetyczną, a objawy i częstość napadów mogą się różnić w zależności od osoby. U niektórych osób przed napadem HAE może wystąpić wysypka lub uczucie mrowienia w określonym obszarze ciała. Napady HAE zazwyczaj powodują obrzęk skóry, brzucha i gardła.

Niewielki stres lub uraz mogą wywołać napad, jednak obrzęk często pojawia się bez znanego czynnika wyzwalającego. HAE jest często początkowo błędnie rozpoznawany jako reakcja alergiczna, ale leki takie jak epinefryna, glikokortykosteroidy i leki przeciwhistaminowe nie zmniejszają obrzęku związanego z napadami HAE.

Źródło: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.
Góra

O badaniach klinicznych

Czym jest kliniczne badanie naukowe?

W ramach klinicznych badań naukowych, zwanych również badaniami klinicznymi, analizuje się lek badany lub urządzenie medyczne, aby sprawdzić, czy jego stosowanie jest bezpieczne, jak działa na organizm oraz jaka jest jego skuteczność w leczeniu określonej choroby. Badania kliniczne prowadzone są przez lekarzy odpowiedzialnych za opiekę nad uczestnikami badania.

W większości krajów organ nadzorczy służby zdrowia, taki jak Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w Stanach Zjednoczonych i Europejska Agencja Leków (EMA) w Unii Europejskiej, wymaga, aby przeprowadzono kilka faz badań klinicznych w celu lepszego zrozumienia bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków eksperymentalnych i niektórych wyrobów medycznych.

Kliniczne badania naukowe muszą zostać zatwierdzone przed komisję bioetyczną (KB). KB to zespół odpowiedzialny za ochronę praw i dobrostanu uczestników badania. Ponadto stan zdrowia każdego uczestnika badania jest monitorowany poprzez wykonywanie testów i badań medycznych związanych z badaniem przed rozpoczęciem, w trakcie i czasami nawet po zakończeniu badania.

Czy uczestnik może opuścić badanie, jeśli zmieni zdanie?

Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny, a uczestnicy mogą zdecydować się na opuszczenie badania w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny. Przed opuszczeniem badania uczestnicy powinni omówić tę decyzję z lekarzem prowadzącym badanie, który przekaże im informacje na temat bezpiecznego postępowania.

Czego powinni się spodziewać uczestnicy?

Przed wzięciem udziału w badaniu HAE CHAPTER-1 Study dana osoba musi najpierw wziąć udział w wizycie przesiewowej (wizytach przesiewowych) w celu poddania się wstępnym badaniom i ocenom na potrzeby sprawdzenia, czy kwalifikuje się ona do udziału w badaniu. Po zakończeniu wszystkich niezbędnych testów i ocen zakwalifikowana osoba może zostać włączona do badania i otrzymać przydzielone badane leczenie.

Jak długo będzie trwał udział w badaniu?

Udział w badaniu HAE CHAPTER-1 Study może potrwać maksymalnie około 36 miesięcy.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu
Góra

Dla lekarzy

Cel badania

W badaniu HAE CHAPTER-1 Study ocenia się bezpieczeństwo i skuteczność PHVS416 w zapobieganiu atakom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u osób z HAE typu I lub typu II w Części 1 badania.

Część 2 badania HAE CHAPTER-1 Study ocenia bezpieczeństwo stosowania PHVS416 podawanego jako długoterminowe leczenie profilaktyczne HAE.

Okresy badania

Całkowity czas udziału w badaniu może wynosić około 36 miesięcy; obejmuje to okres przesiewowy, który może trwać do 8 tygodni, 12-tygodniowy okres leczenia prowadzony metodą podwójnie ślepej próby, okres leczenia prowadzony metodą otwartej próby (30 miesięcy) i wizytę związaną z zakończeniem badania 4 tygodnie po podaniu leczenia w ramach badania. Uczestnicy odbędą niektóre wizyty w ośrodku badawczym, podczas gdy inne wizyty mogą być przeprowadzane zdalnie (w stosownych przypadkach i gdy jest to dozwolone przez miejscowe przepisy).

Informacje o PHVS416

W Części 1 tego badania klinicznego (okres leczenia prowadzony metodą podwójnie ślepej próby) PHVS416 ma postać miękkiej żelowej kapsułki przyjmowanej doustnie, która jest porównywana z placebo. Uczestnicy zostaną zrandomizowani do grupy otrzymującej niską dawkę PHVS416 (1 kapsułkę PHVS416 i 1 kapsułkę placebo), wysoką dawkę PHVS416 (2 kapsułki PHVS416) lub placebo (2 kapsułki placebo). Uczestnicy będą przyjmować dwie kapsułki PHVS416 lub placebo doustnie dwa razy na dobę po śniadaniu i kolacji.

W Części 2 tego badania klinicznego (okres leczenia prowadzony metodą otwartej próby) uczestnicy będą przyjmować 2 kapsułki PHVS416 dwa razy na dobę, po śniadaniu i kolacji. W tym okresie żaden z uczestników nie będzie otrzymywać placebo.

Zadaniem PHVS416 jest przeciwdziałanie zwiększonemu stężeniu białka bradykininy u osób z HAE. W większości przypadków u osób z HAE występuje wada genetyczna inhibitora C1 powodująca zaburzenie równowagi biochemicznej przy zwiększonym stężeniu bradykininy. Wzrost stężenia bradykininy prowadzi do bolesnego obrzęku, który pojawia się podczas napadów HAE. PHVS416 ma na celu zapobieganie niektórym działaniom bradykininy, co może z kolei zapobiegać obrzękom HAE (napadom ostrym).

Główne kryteria kwalifikacyjne

Kryteria włączenia do badania

  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
  • Rozpoznanie HAE typu I lub II
  • Udokumentowane w wywiadzie co najmniej 3 napady HAE w ciągu ostatnich 3 kolejnych miesięcy przed badaniem przesiewowym
    • W przypadku braku udokumentowanych w wywiadzie napadów lub mniej niż 3 napadów w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub niestosowania leczenia profilaktycznego u pacjenta muszą wystąpić co najmniej 2 napady HAE w okresie przesiewowym (do 8 tygodni).
  • Niezawodny dostęp do i doświadczenie w stosowaniu standardowych leków na ostre napady

Obowiązują inne kryteria włączenia i wyłączenia. Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu

Kryteria wykluczenia z badania

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badania elektrokardiograficznego
  • Jakakolwiek inna choroba ogólnoustrojowa lub istotna choroba bądź zaburzenia, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Pacjent otrzymuje profilaktyczne leczenie HAE
    • Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej leczenie profilaktyczne, ale je przerwali, mogą wziąć udział, pod warunkiem że przed poddaniem pacjenta badaniom przesiewowym zostanie zastosowany wystarczająco długi okres wypłukiwania.
  • Stosowanie inhibitorów C1-esterazy, doustnych inhibitorów kalikreiny, atenuowanych androgenów, leków przeciwfibrynolitycznych lub monoklonalnych terapii HAE w określonym czasie przed włączeniem do badania
  • Nieprawidłowa czynność wątroby
  • Nieprawidłowa czynność nerek
  • Stwierdzone w wywiadzie nadużywanie alkoholu lub narkotyków w określonym czasie lub obecne oznaki uzależnienia od substancji psychoaktywnych lub ich stosowania
  • Udokumentowana ciężka nadwrażliwość na jakikolwiek produkt leczniczy w wywiadzie
  • Udział w innym badaniu nad lekiem eksperymentalnym w określonym czasie

Obowiązują inne kryteria włączenia i wyłączenia. Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu
Góra