Pomóż nam lepiej zrozumieć leczenie HAE

Do klinicznego badania naukowego o nazwie HAE CHAPTER-1 Study prowadzimy rekrutację uczestników, u których rozpoznano wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu I lub II. W tym badaniu klinicznym oceniany jest lek eksperymentalny o nazwie PHVS416, który jest potencjalną metodą leczenia doustnego mogącą zapobiegać atakom HAE.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu

Informacje na temat badania HAE CHAPTER-1 Study

Udział w badaniu HAE CHAPTER-1 Study może potrwać maksymalnie około 22 tygodni. W tym czasie uczestnicy wezmą udział w ośmiu wizytach w ramach badania, które odbędą się podczas trzech okresów (okres badań przesiewowych, okres leczenia oraz wizyta związana z zakończeniem badania). Niektóre z tych wizyt mogą odbyć się zdalnie.

Badanie
przesiewowe

Ten okres trwa do ośmiu tygodni. W tym okresie uczestnicy zostaną poddani ocenie w celu sprawdzenia, czy badanie jest dla nich odpowiednie.

Okres
leczenia

Ten okres trwa 12 tygodni. W tym okresie uczestnicy będą otrzymywać PHVS416 lub placebo (nieaktywny lek, który wygląda tak samo jak PHVS416, ale nie zawiera aktywnych składników). Niektóre z tych wizyt mogą być przeprowadzane zdalnie.

Wizyta związana z zakończeniem badania

Ta wizyta odbędzie się po zakończeniu okresu leczenia. Podczas tej wizyty zespół badawczy przeprowadzi końcowe oceny w celu sprawdzenia stanu zdrowia uczestników po zaprzestaniu przyjmowania PHVS416 lub placebo.

Badanie kontynuacyjne prowadzone metodą
otwartej próby

Uczestnicy, którzy zostaną włączeni do badania HAE CHAPTER-1 Study i ukończą okres leczenia, mogą kwalifikować się do włączenia do badania kontynuacyjnego prowadzonego metodą otwartej próby i otrzymywać PHVS416.

Informacje o PHVS416

Niskie stężenie inhibitora C1 we krwi powoduje zwiększenie ilości białka bradykininy, co powoduje bolesne objawy obrzęku HAE. PHVS416 ma na celu zapobieganie niektórym działaniom bradykininy, co może z kolei zapobiegać obrzękom HAE (napadom ostrym).

W tym badaniu klinicznym PHVS416 ma postać miękkiej żelowej kapsułki przyjmowanej doustnie, która jest porównywana z placebo. Placebo to nieaktywny lek, który wygląda tak samo jak badany lek eksperymentalny, lecz nie zawiera żadnego aktywnego składnika. Placebo pozwala badaczom w pełni zrozumieć działanie leku eksperymentalnego.

Uczestnicy będą przyjmować dwie kapsułki PHVS416 lub placebo doustnie dwa razy na dobę po śniadaniu i kolacji. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej niską dawkę PHVS416 (jedną kapsułkę PHVS416 i jedną kapsułkę placebo), wysoką dawkę PHVS416 (dwie kapsułki PHVS416) lub placebo (dwie kapsułki placebo). Ani uczestnicy, ani lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieć, jakie leczenie w ramach badania przydzielono uczestnikom, ale w razie nagłego wypadku lekarz prowadzący badanie może to szybko sprawdzić.

Po zakończeniu udziału w badaniu HAE CHAPTER-1 Study uczestnicy mogą kwalifikować się do włączenia do badania kontynuacyjnego prowadzonego metodą otwartej próby i otrzymywać PHVS416.

Kto może się kwalifikować?

Kwalifikujący się uczestnicy muszą spełniać następujące kryteria:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 75 lat
  • rozpoznanie HAE (typu I lub II)
  • co najmniej trzy napady HAE w ciągu ostatnich trzech miesięcy
    • W przypadku braku udokumentowanych w wywiadzie napadów lub mniej niż trzech napadów w ciągu trzech miesięcy przed wizytą przesiewową albo otrzymywania leczenia profilaktycznego, u pacjenta muszą wystąpić co najmniej dwa kwalifikujące się napady HAE w okresie przesiewowym (do ośmiu tygodni).
  • gotowość do przerwania przyjmowania jakichkolwiek obecnie stosowanych leków zapobiegających HAE

Obowiązują dodatkowe kryteria kwalifikacyjne. Zainteresowane osoby zostaną poddane ocenom w okresie przesiewowym w celu upewnienia się, że kwalifikują się one do udziału w badaniu. PHVS416 (lub placebo) oraz oceny związane z badaniem zostaną zapewnione bezpłatnie. Uczestnicy będą również kwalifikować się do zwrotu innych wydatków związanych z badaniem, takich jak koszty dojazdów i leków stosowanych w ramach standardowego leczenia HAE.

Lokalizacje aktywnych ośrodków

Lokalizacje przyszłych ośrodków

Informacje na temat wrodzonego obrzęku naczynioruchowego

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy (HAE) jest rzadką chorobą genetyczną, a objawy i częstość napadów mogą się różnić w zależności od osoby. U niektórych osób przed atakiem HAE może wystąpić wysypka lub uczucie mrowienia w określonym obszarze ciała. Napady HAE zazwyczaj powodują obrzęk skóry, brzucha i gardła.

Niewielki stres lub uraz mogą wywołać napad, jednak obrzęk często pojawia się bez znanego czynnika wyzwalającego. HAE jest często początkowo błędnie rozpoznany jako reakcja alergiczna, ale leki takie jak epinefryna, glikokortykosteroidy i leki przeciwhistaminowe nie zmniejszają obrzęku związanego z atakami HAE.

Źródło: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

O badaniach klinicznych

Czym jest kliniczne badanie naukowe?

W ramach klinicznych badań naukowych, zwanych również badaniami klinicznymi, analizuje się lek badany lub urządzenie medyczne, aby sprawdzić, czy jego stosowanie jest bezpieczne, jak działa na organizm oraz jaka jest jego skuteczność w leczeniu określonej choroby. Badania kliniczne prowadzone są przez lekarzy odpowiedzialnych za opiekę nad uczestnikami badania.

W większości krajów organ nadzorczy służby zdrowia, taki jak Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w Stanach Zjednoczonych i Europejska Agencja Leków (EMA) w Unii Europejskiej, wymaga, aby przeprowadzono kilka faz badań klinicznych w celu lepszego zrozumienia bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków eksperymentalnych i niektórych wyrobów medycznych.

Kliniczne badania naukowe muszą zostać zatwierdzone przed komisję bioetyczną (KB). KB to zespół odpowiedzialny za ochronę praw i interesów uczestników badania. Ponadto stan zdrowia każdego uczestnika badania jest monitorowany poprzez wykonywanie testów i badań medycznych związanych z badaniem przed rozpoczęciem, w trakcie i czasami nawet po zakończeniu badania.

Czy uczestnik może opuścić badanie, jeśli zmieni zdanie?

Udział w każdym badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny, a uczestnicy mogą zdecydować się na opuszczenie badania w dowolnym momencie, z dowolnej przyczyny. Przed opuszczeniem badania uczestnicy powinni omówić tę decyzję z lekarzem prowadzącym badanie, który przekaże im informacje na temat bezpiecznego postępowania.

Czego powinni się spodziewać uczestnicy?

Przed wzięciem udziału w badaniu HAE CHAPTER-1 Study dana osoba musi najpierw wziąć udział w wizycie przesiewowej (wizytach przesiewowych) w celu poddania się wstępnym badaniom i ocenom na potrzeby sprawdzenia, czy kwalifikuje się ona do udziału w badaniu. Po zakończeniu wszystkich niezbędnych testów i ocen zakwalifikowana osoba może zostać włączona do badania i otrzymać przydzielone badane leczenie.

Jak długo będzie trwał udział w badaniu?

Udział w badaniu HAE CHAPTER-1 Study może potrwać maksymalnie około 22 tygodni.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu

Dla lekarzy

Cel badania

W badaniu HAE CHAPTER-1 Study ocenia się bezpieczeństwo i skuteczność PHVS416 w zapobieganiu atakom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego (HAE) u osób z HAE typu I lub typu II.

Okresy badania

Całkowity czas udziału w badaniu może wynosić do 22 tygodni; obejmuje to okres przesiewowy, który może trwać do 8 tygodni, 12-tygodniowy okres leczenia i wizytę związaną z zakończeniem badania 2 tygodnie po zakończeniu okresu leczenia. Uczestnicy odbędą niektóre wizyty w ośrodku badawczym, podczas gdy inne wizyty mogą być przeprowadzane zdalnie.

Informacje o PHVS416

W tym badaniu klinicznym PHVS416 ma postać miękkiej żelowej kapsułki przyjmowanej doustnie, która jest porównywana z placebo. Jest to badanie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, a uczestnicy zostaną zrandomizowani do grupy otrzymującej niską dawkę PHVS416 (jedną kapsułkę PHVS416 i jedną kapsułkę placebo), wysoką dawkę PHVS416 (dwie kapsułki PHVS416) lub placebo (dwie kapsułki placebo). Uczestnicy będą przyjmować dwie kapsułki PHVS416 lub placebo doustnie dwa razy na dobę po śniadaniu i kolacji.

Zadaniem PHVS416 jest przeciwdziałanie zwiększonemu stężeniu białka bradykininy u osób z HAE. W większości przypadków u osób z HAE występuje wada genetyczna inhibitora C1 powodująca zaburzenie równowagi biochemicznej przy zwiększonym stężeniu bradykininy. Wzrost stężenia bradykininy prowadzi do bolesnego obrzęku, który pojawia się podczas napadów HAE. PHVS416 ma na celu zapobieganie niektórym działaniom bradykininy, co może z kolei zapobiegać obrzękom HAE (napadom ostrym).

Główne kryteria kwalifikacyjne

Kryteria włączenia do badania

  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
  • Rozpoznanie HAE typu I lub II
  • Udokumentowane w wywiadzie co najmniej 3 napady HAE w ciągu ostatnich 3 kolejnych miesięcy przed badaniem przesiewowym
    • W przypadku braku udokumentowanych w wywiadzie napadów lub mniej niż trzech napadów w ciągu trzech miesięcy przed wizytą przesiewową albo otrzymywania leczenia profilaktycznego, u pacjenta muszą wystąpić co najmniej dwa kwalifikujące się napady HAE w okresie przesiewowym (do ośmiu tygodni).
  • Niezawodny dostęp do i doświadczenie w stosowaniu standardowych leków na ostre napady

Obowiązują inne kryteria włączenia i wyłączenia. Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu

Kryteria wykluczenia z badania

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badania elektrokardiograficznego
  • Jakakolwiek inna choroba ogólnoustrojowa lub istotna choroba bądź zaburzenia, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub jego zdolność do udziału w badaniu
  • Pacjent otrzymuje leczenie profilaktyczne HAE
    • Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej leczenie profilaktyczne, ale zakończyli przyjmowanie takiego leczenia, mogą wziąć udział w tym badaniu pod warunkiem odnotowania wystarczająco długiego okresu wypłukiwania leku przed poddaniem pacjenta badaniu przesiewowemu.
  • Stosowanie inhibitorów C1-esterazy, doustnych inhibitorów kalikreiny, atenuowanych androgenów, leków przeciwfibrynolitycznych lub monoklonalnych terapii HAE w określonym czasie przed włączeniem do badania
  • Nieprawidłowa czynność wątroby
  • Nieprawidłowa czynność nerek
  • Stwierdzone w wywiadzie nadużywanie alkoholu lub narkotyków w określonym czasie lub obecne oznaki uzależnienia od substancji psychoaktywnych lub ich stosowania
  • Udokumentowana ciężka nadwrażliwość na jakikolwiek produkt leczniczy w wywiadzie
  • Udział w innym badaniu nad lekiem eksperymentalnym w określonym czasie

Obowiązują inne kryteria włączenia i wyłączenia. Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov.

Znajdź ośrodek uczestniczący
w badaniu