Помогнете ни отблизо да разгледаме овладяването на НАЕ

Включваме участници, които са диагностицирани с наследствен ангиоедем (НАЕ) тип I или тип II за клинично изпитване, наречено HAE CHAPTER-1 Study. Това клинично изпитване оценява изпитвано лекарство, наречено PHVS416: което е потенциална възможност за перорално лечение и което може да предотвратява пристъпи на НАЕ.

Намерете участващ център

Относно HAE CHAPTER-1 Study

Участието в HAE CHAPTER-1 Study може да продължи до приблизително 48 седмици. През това време участниците ще имат визити по изпитването в продължение на четири периода: период на скрининг (до осем седмици), период на двойно-сляпо лечение (Част 1, 12 седмици), период на открито лечение (Част 2, поне 24 седмици) и период на проследяване (четири седмици). Освен това ще се извършват и виртуални визити по телефона.

Скрининг

Този период продължава до осем седмици. През този период участниците ще бъдат оценени, за да се види дали изпитването е подходящо за тях.

Част 1: Двойно-сляпо лечение

Този период продължава 12 седмици. През този период участниците ще получават или PHVS416, или плацебо (неактивно лекарство, което изглежда точно като PHVS416, но не съдържа активни съставки).

Част 2: Открито лечение

Този период продължава поне 24 седмици. През този период всички участници ще получават PHVS416. През този период участниците няма да получават плацебо.

Период на проследяване

Визита за край на изпитването ще се проведе четири седмици след последното приложение на лечението по изпитването. Участниците ще бъдат наблюдавани за всякакви промени в здравето си, след като спрат да получават лечение.

Относно PHVS416

Ниското ниво на C1-инхибитор в кръвта причинява повишено количество протеин брадикинин, което причинява болезнените симптоми на подуване от НАЕ. PHVS416 има за цел да се опита да предотврати някои от ефектите на брадикинин, който може да предотврати отоците от НАЕ (остри пристъпи).

В Част 1 от това клинично изпитване PHVS416 е мека капсула, приемана през устата, която се сравнява с плацебо. Плацебо е неактивно лекарство, което изглежда точно като проучваното изпитвано лекарство, но не съдържа активни съставки. Плацебото позволява на изследователите да разберат напълно ефектите на изпитваното лекарство.

Две капсули PHVS416 или плацебо се приемат през устата два пъти дневно, след закуска и вечеря, в продължение на 12 седмици. Участниците ще бъдат избрани на случаен принцип да получават ниска доза PHVS416 (една капсула с PHVS416 и една капсула с плацебо), високата доза с PHVS416 (две капсули с PHVS416), или плацебо (две капсули плацебо). Нито участниците, нито лекарят по изпитването ще знаят кое лечение по изпитването е било назначено, но при спешен случай лекарят по изпитването може да разбере.

В Част 2 от това клинично изследователско проучване няма да се използва плацебо и всички участници ще получават PHVS416. Две капсули PHVS416 или плацебо се приемат през устата два пъти дневно след закуска и вечеря, в продължение на поне 24 седмици.

Кой може да участва според изискванията

Пригодните участници трябва:

  • да са мъже или жени на възраст от 18 до 75 години
  • да имат диагноза НАЕ (тип I или тип II)
  • да са имали най-малко три пристъпа на HAE в рамките на последните три месеца;
    • Ако пациентът няма документация за анамнеза за пристъп или има по-малко от три пристъпа в рамките на три месеца преди визитата за скрининг, или е преминал профилактично лечение, пациентът трябва да има минимум два пристъпа на НАЕ, за да е подходящ за участие, по време на периода на скрининг (до осем седмици).
  • да имат желание да спрат приема на всякакви приемани в момента лекарства за превенция на НАЕ.

Прилагат се други критерии за пригодност. Заинтересованите лица ще бъдат оценявани по време на периода на скрининг, за да се гарантира, че са подходящи за участие. PHVS416 (или плацебо) и свързаните с изпитването оценки ще бъдат предоставени безплатно. Участниците също така ще имат право на възстановяване на други разходи, свързани с изпитването, като например за пътуване и лекарства за стандартно лечение на HAE.

Местоположения на активни центрове

Местоположения на бъдещи центрове

Относно наследствения ангиоедем

Наследственият ангиоедем (НАЕ) е рядко генетично състояние и симптомите и честотата на пристъпите могат да варират при различните хора. Някои хора могат да получат обрив или усещане за изтръпване в определена област на тялото преди пристъпа на НАЕ. Като цяло пристъпите на НАЕ причиняват подуване на кожата, корема и гърлото.

Незначителен стрес или травма могат да доведат до пристъп, но често настъпва подуване без известен отключващ фактор. НАЕ често първоначално се диагностицира погрешно като алергична реакция, но лекарствата като епинефрин, глюкокортикоиди и антихистамини не намаляват подуването, свързано с пристъпите на НАЕ.

Препратка: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

За клиничните изпитвания

Какво е клинично изпитване?

Клиничните изпитвания, наричани още клинични проучвания, изследват дадено изпитвано лекарство или медицинско изделие, за да се види дали е безопасно, как действа в тялото и дали действа за лечение на специфично заболяване. Клиничните изпитвания се провеждат от лекари, които отговарят за свързаните с изпитването грижи за участниците.

В повечето страни регулаторният орган по здравеопазване, като Агенцията по храните и лекарствата (Food and Drug Administration, FDA) в Съединените американски щати и Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) в Европейския съюз, изисква да се извършат няколко фази на клинично изследване, за да се разбере по-добре безопасността и ефикасността на нови изпитвани лекарства и определени медицински изделия.

Клиничните изпитвания трябва да бъдат одобрени от институционален надзорен съвет (ИНС) или Комисия по етика (КЕ). ИНС/КЕ представлява група, която отговоря за обезпечаване на защитата на правата и благополучието на участниците в изпитването. Освен това, състоянието на всеки участник в изпитване е наблюдавано чрез медицински изследвания и свързани с изпитването прегледи преди, по време на, а понякога дори и след завършване на изпитването.

Може ли участник да напусне изпитването, ако промени решението си?

Участието в клинично изпитване е напълно доброволно и участниците могат да изберат да напуснат изпитването когато и да е по каквато и да е причина. Преди да напуснат изпитването, участниците трябва да обсъдят това решение с лекаря по изпитването, който ще им даде информация как да го направят безопасно.

Какво трябва да очакват участниците?

Преди да може да участва в HAE CHAPTER-1 Study, лицето първо трябва да направи визитата(ите) за скрининг за първоначални изследвания и оценки, за да се види дали отговаря на условията за участие. След като бъдат извършени всички необходими изследвания и оценки и ако лицето е пригодно за участие, може да се включи в изпитването и да получи назначеното изпитвано лекарство.

Колко дълго ще продължи участието в изпитването?

Участието в HAE CHAPTER-1 Study може да продължи до приблизително 48 седмици.

Намерете участващ център

За лекарите

Цел на изпитването

HAE CHAPTER-1 Study оценява безопасността и ефикасността на PHVS416 за предотвратяване на пристъпи на наследствен ангиоедем (НАЕ) при хора с НАЕ тип I или тип II, в Част 1 от това изпитване.

Част 2 от изпитването HAE CHAPTER-1 оценява безопасността на PHVS416, прилаган като дългосрочно профилактично лечение за HAE.

Периоди на изпитването

Общата продължителност на участието може да продължи до 48 седмици, включително период на скрининг, който може да продължи до 8 седмици, 12-седмичен период на двойно-сляпо лечение, период на открито лечение (поне 24 седмици) и визита за край на изпитването 4 седмици след края на периода на прилагане на лечението.

Относно PHVS416

В Част 1 от това клинично изследователско изпитване (периода на двойно-сляпо лечение) PHVS416 е капсула с мек гел, приемана перорално, която се сравнява с плацебо. Участниците ще бъдат избрани на случаен принцип да получават ниска доза PHVS416 (една капсула с PHVS416 и една капсула с плацебо), високата доза с PHVS416 (две капсули с PHVS416) или плацебо (две капсули плацебо). Две капсули PHVS416 или плацебо се приемат през устата два пъти дневно, след закуска и вечеря.

В Част 2 от това клинично изследователско проучване (периода на открито лечение), две капсули PHVS416 ще бъдат приемани два пъти дневно, след закуска и вечеря. През този период участниците няма да получават плацебо.

PHVS416 се опитва да лекува повишеното количество на протеина брадикинин при хора с НАЕ. В повечето случаи хората с НАЕ имат генетичен дефект в C1-инхибитор, което води до биохимичен дисбаланс с увеличени количества брадикинин. Това увеличение на брадикинина води до болезнено подуване, което се появява при пристъпи на HAE. PHVS416 има за цел да се опита да предотврати някои от ефектите на брадикинин, който може да предотврати отоците на НАЕ (остри пристъпи).

Ключови критерии за пригодност

Критерии за включване

  • Формуляр за информирано съгласие с поставени подпис и дата
  • Диагноза НАЕ от тип I или II
  • Документирана анамнеза за най-малко 3 пристъпа на HAE през последните 3 последователни месеца преди скрининга
    • Ако пациентът няма документация за анамнеза за пристъп или има по-малко от 3 пристъпа в рамките на 3 месеца преди визитата за скрининг, пациентът трябва да има минимум 2 пристъпа на НАЕ, за да е подходящ за участие, по време на периода на скрининг (до 8 седмици).
  • Надежден достъп и опит в използването на стандартни лекарства за остри атаки

Могат да се прилагат и други критерии за включване и изключване. За допълнителна информация посетете ClinicalTrials.gov.

Намерете участващ център

Критерии за изключване

  • Бременност или кърмене
  • Клинично значима абнормна електрокардиограма
  • Всяко друго системно заболяване или значимо заболяване или разстройство, което би попречило на безопасността или способността на пациента да участва в изпитването
  • Пациентът получава профилактично лечение за НАЕ
    • Пациенти, които преди това са получавали профилактична терапия, но са спрели участието си в това проучване, при условие че се наблюдава достатъчно дълъг период на изчистване, преди пациентът да бъде скриниран
  • Използване на инхибитор на C1-естераза, перорални инхибитори на каликреина, атенюирани андрогени, антифибринолитици или моноклонална терапия на НАЕ в рамките на определен период преди включването
  • Абнормна чернодробна функция
  • Абнормна бъбречна функция
  • Анамнеза за злоупотреба с алкохол или наркотици в рамките на определен период, или настоящи данни за зависимост или злоупотреба с вещества
  • Анамнеза за документирана тежка свръхчувствителност към всеки лекарствен продукт
  • Участие в друго изпитване на изпитвано лекарство в рамките на определен период

Могат да се прилагат и други критерии за включване и изключване. За допълнителна информация посетете ClinicalTrials.gov.

Намерете участващ център