Aidez-nous à approfondir nos connaissances sur la prise en charge de l’AOH

Nous recrutons actuellement des participants qui ont reçu un diagnostic d’angiœdème héréditaire (AOH) de type I ou de type II pour une étude de recherche clinique appelée HAE CHAPTER-1 Study. Cette étude de recherche clinique évalue un médicament expérimental appelé PHVS416 : une option thérapeutique potentielle par voie orale qui pourrait prévenir les crises d’AOH.

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À propos de l’étude HAE CHAPTER-1 Study

La participation à l’étude HAE CHAPTER-1 Study peut durer environ 36 mois. Pendant cette période, les participants auront des visites d’étude réparties sur 4 périodes : la période de sélection (jusqu’à 8 semaines), la période de traitement à double insu (partie 1, 12 semaines), la période de traitement ouvert (partie 2, 30 mois) et une période de suivi (4 semaines). Certaines de ces visites peuvent être effectuées à distance par une infirmière visiteuse ou un fournisseur de soins de santé à domicile, le cas échéant et si les règlements locaux le permettent. De plus, des visites virtuelles par téléphone seront également effectuées.

Sélection

Cette période dure jusqu’à 8 semaines. Durant cette période, on évaluera les participants afin de déterminer si l’étude leur convient.

Partie 1 : Traitement à double insu

Cette période dure 12 semaines. Durant cette période, les participants recevront soit le PHVS416, soit le placebo (un médicament inactif qui ressemble exactement au PHVS416, mais qui ne contient aucune substance active).

Partie 2 : Traitement ouvert

Cette période dure 30 mois. Durant cette période, tous les participants recevront le PHVS416. Aucun participant ne recevra le placebo pendant cette période.

Période de suivi

Une visite de fin d’étude sera effectuée 4 semaines après la dernière administration du traitement à l’étude. Les participants seront surveillés afin qu’on puisse déceler tout changement dans leur état de santé après l’arrêt du traitement.

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À propos du PHVS416

Un faible taux de l’inhibiteur de la C1 estérase dans le sang entraîne une augmentation de la quantité de la protéine bradykinine, responsable des symptômes douloureux d’enflure dans l’AOH. Le PHVS416 vise à contrer certains effets de la bradykinine, ce qui pourrait prévenir les enflures dues à l’AOH (crises aiguës).

Dans la partie 1 de cette étude de recherche clinique, le PHVS416, qui est une capsule molle administrée par voie orale, est comparé à un placebo. Un placebo est un médicament inactif qui ressemble exactement au médicament expérimental qui est étudié, mais il ne contient aucune substance active. Le placebo permet aux chercheurs de bien comprendre les effets du médicament expérimental.

Les participants prendront deux capsules de PHVS416 ou de placebo par voie orale deux fois par jour, après le déjeuner et le souper, pendant 12 semaines. Les participants seront choisis au hasard pour recevoir la faible dose de PHVS416 (une capsule de PHVS416 et une capsule de placebo), la dose élevée de PHVS416 (deux capsules de PHVS416) ou le placebo (deux capsules de placebo). Ni les participants ni le médecin de l’étude ne sauront quel traitement à l’étude a été attribué aux participants, mais en cas d’urgence, le médecin de l’étude peut le découvrir rapidement.

Dans la partie 2 de cette étude de recherche clinique, le placebo ne sera pas utilisé et tous les participants recevront le PHVS416. Les participants prendront deux capsules de PHVS416 par voie orale deux fois par jour, après le déjeuner et le souper, pendant 30 mois.

Qui peut être admissible?

Les participants admissibles doivent répondre aux critères suivants :

  • Être un homme ou une femme adulte de 18 à 75 ans.
  • Avoir reçu un diagnostic d’AOH (type I ou type II).
  • Avoir eu au moins trois crises d’AOH au cours des trois derniers mois.
    • Si le patient n’a aucun antécédent documenté de crises ou n’a pas fait au moins trois crises au cours des trois mois précédant la visite de sélection, ou s’il prenait un traitement prophylactique, le patient devra faire au moins deux crises d’AOH admissibles durant la période de sélection (de jusqu’à huit semaines).
  • Être disposés à cesser la prise de tout médicament préventif actuel contre l’AOH.

D’autres critères d’admissibilité s’appliquent. On évaluera les personnes intéressées pendant la période de sélection afin de s’assurer de leur admissibilité à l’étude. Le PHVS416 (ou le placebo) ainsi que les évaluations liées à l’étude seront offerts gratuitement. Les participants seront également admissibles au remboursement d’autres dépenses liées à l’étude, comme les frais de déplacement et les médicaments usuels contre l’AOH.

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Futurs centres

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À propos de l’angiœdème héréditaire

L’angiœdème héréditaire (AOH) est une maladie génétique rare. Les symptômes et la fréquence des crises peuvent varier d’une personne à l’autre. Chez certaines personnes, la crise d’AOH peut être précédée par une éruption cutanée ou une sensation de picotements dans une région spécifique du corps. Les crises d’AOH causent généralement une enflure de la peau, de l’abdomen et de la gorge.

Un stress ou traumatisme mineur peut provoquer une crise, mais l’enflure se manifeste souvent sans déclencheur connu. Il arrive souvent que l’AOH soit mal diagnostiqué au début et qu’on le confonde avec une réaction allergique, mais les médicaments comme l’épinéphrine, les glucocorticoïdes et les antihistaminiques ne réduisent pas l’enflure associée aux crises d’AOH.

Référence : haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.
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À propos des études de recherche clinique

Qu’est-ce qu’une étude de recherche clinique?

Les études de recherche clinique, aussi appelées essais cliniques, évaluent un médicament ou un dispositif médical expérimental pour déterminer s’il est sécuritaire, comment il agit dans le corps et s’il est efficace pour traiter une maladie spécifique. Les études de recherche clinique sont menées par des médecins qui sont responsables des soins liés à l’étude des participants à l’étude.

Dans la plupart des pays, les autorités sanitaires de réglementation, comme la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA) dans l’Union européenne, exigent que plusieurs phases de recherche clinique soient réalisées afin de mieux comprendre l’innocuité (sûreté) et l’efficacité de nouveaux médicaments expérimentaux et de certains dispositifs médicaux.

Les études de recherche clinique doivent être approuvées par un comité d’examen de l’établissement (CEE) ou un comité d’éthique (CE). Un CEE/CE est un groupe chargé de veiller au respect des droits et du bien-être des participants à l’étude. De plus, chaque participant à l’étude est surveillé au moyen de tests et d’examens médicaux liés à l’étude avant, pendant et parfois même après l’étude.

Un participant peut-il quitter l’étude s’il change d’avis?

La participation à toute étude de recherche clinique est entièrement volontaire et les participants peuvent choisir de quitter l’étude à tout moment et pour n’importe quelle raison. Avant de quitter l’étude, les participants doivent discuter de cette décision avec le médecin de l’étude, qui leur expliquera comment se retirer de l’étude en toute sécurité.

À quoi doivent s’attendre les participants?

Avant qu’une personne puisse participer à l’étude HAE CHAPTER-1 Study, elle devra d’abord prendre part aux visites de sélection afin de se prêter aux évaluations et tests initiaux, qui visent à déterminer si elle est admissible à participer. Une fois que tous les tests et évaluations nécessaires auront été effectués, et si la personne est jugée admissible à participer, elle pourra commencer l’étude et recevoir le traitement à l’étude qui lui a été attribué.

Combien de temps durera la participation à l’étude?

La participation à l’étude HAE CHAPTER-1 Study peut durer jusqu’à 36 mois environ.

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Pour les médecins

Objectif de l’étude

L’étude HAE CHAPTER-1 Study évalue l’innocuité et l’efficacité du PHVS416 dans la prévention des crises d’angiœdème héréditaire (AOH) chez les personnes atteintes d’AOH de type I ou de type II dans la partie 1 de l’étude.

La partie 2 de l’étude HAE CHAPTER-1 Study évalue l’innocuité du PHVS416 administré en tant que traitement prophylactique à long terme pour l’AOH.

Périodes de l’étude

La durée totale de la participation peut être d’environ 36 mois, ce qui comprend une période de sélection de jusqu’à 8 semaines, une période de traitement à double insu de 12 semaines, une période de traitement ouvert (30 mois) et une visite de fin d’étude ayant lieu 4 semaines après la dernière administration du traitement à l’étude. Les participants se rendront à la clinique d’étude pour certaines des visites, tandis que d’autres visites pourraient être effectuées à distance (le cas échéant et si les règlements locaux le permettent).

À propos du PHVS416

Dans la partie 1 de cette étude de recherche clinique (la période de traitement à double insu), le PHVS416, qui est une capsule molle administrée par voie orale, est comparé à un placebo. Les participants seront répartis de manière aléatoire pour recevoir la faible dose de PHVS416 (1 capsule de PHVS416 et 1 capsule de placebo), la dose élevée de PHVS416 (2 capsules de PHVS416), ou le placebo (2 capsules de placebo). Les participants prendront deux capsules de PHVS416 ou de placebo par voie orale deux fois par jour, après le déjeuner et le souper.

Dans la partie 2 de cette étude de recherche clinique (la période de traitement ouvert), les participants prendront 2 capsules de PHVS416 deux fois par jour, après le déjeuner et le souper. Aucun participant ne recevra le placebo pendant cette période.

Le PHVS416 vise à corriger l’augmentation de la quantité de la protéine bradykinine chez les personnes atteintes d’AOH. Dans la plupart des cas, les personnes atteintes d’AOH ont une anomalie génétique touchant l’inhibiteur de la C1 estérase, ce qui entraîne un déséquilibre biochimique avec une augmentation des taux de bradykinine. C’est cette augmentation de la bradykinine qui cause l’enflure douloureuse qui survient lors des crises d’AOH. Le PHVS416 est conçu pour tenter de contrer certains effets de la bradykinine, ce qui pourrait prévenir les crises d’enflure dues à l’AOH.

Principaux critères d’admissibilité

Critères d’inclusion

  • Formulaire de consentement éclairé signé et daté
  • Diagnostic d’AOH de type I ou de type II
  • Antécédents documentés d’au moins 3 crises d’AOH au cours des 3 mois consécutifs précédant la sélection
    • Si le patient n’a aucun antécédent documenté de crises ou n’a pas fait au moins 3 crises au cours des 3 mois précédant la visite de sélection, ou s’il prenait un traitement prophylactique, le patient devra faire au moins 2 crises d’AOH durant la période de sélection (de jusqu’à 8 semaines)
  • Accès fiable aux médicaments usuels pour le traitement des crises aiguës, et expérience avérée dans l’utilisation de ces médicaments

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion s’appliquent. Pour de plus amples renseignements, consultez le site ClinicalTrials.gov.

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Principaux critères d’exclusion

  • Grossesse ou allaitement
  • Électrocardiogramme anormal cliniquement significatif
  • D’autres maladies systémiques ou troubles ou conditions médicales importants qui risqueraient de nuire à la sécurité du patient ou à sa capacité à participer à l’étude
  • Le patient reçoit un traitement prophylactique contre l’AOH
    • Les patients ayant déjà reçu un traitement prophylactique mais qui ont cessé le traitement peuvent participer à cette étude pourvu qu’une période d’élimination suffisamment longue soit observée avant la sélection du patient
  • Utilisation de l’inhibiteur de la C1 estérase, d’inhibiteurs oraux de la kallicréine, d’androgènes atténués, d’antifibrinolytiques ou d’un traitement monoclonal contre l’AOH au cours d’une période définie avant l’inscription
  • Fonction hépatique anormale
  • Fonction rénale anormale
  • Antécédents d’abus d’alcool ou de drogues au cours d’une période définie, ou preuves actuelles d’abus d’alcool ou de drogues ou de toxicomanie
  • Antécédents documentés d’hypersensibilité grave à tout produit médicinal
  • Participation à toute autre étude sur un médicament expérimental au cours d’une période définie

D’autres critères d’inclusion et d’exclusion s’appliquent. Pour de plus amples renseignements, consultez le site ClinicalTrials.gov.

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