Помогите нам больше узнать о лечении НАО

Мы набираем участников, у которых диагностирован наследственный ангионевротический отек (НАО) I или II типа, в клиническое научное исследование под названием HAE CHAPTER-1 Study. В этом клиническом научном исследовании оценивают исследуемый препарат под названием PHVS416: потенциальный вариант перорального лечения, которое может предотвращать приступы НАО.

Найти участвующий исследовательский центр

Об исследовании HAE CHAPTER-1 Study

Участие в исследовании HAE CHAPTER-1 Study может продлиться приблизительно 48 недель. В течение этого времени участники будут выполнять визиты исследования на протяжении четырех периодов: период скрининга (до восьми недель), период двойного слепого лечения (часть 1, 12 недель), период открытого лечения (часть 2, не менее 24 недель) и период последующего наблюдения (четыре недели). Кроме того, будут проведены виртуальные визиты по телефону.

Скрининг

этот период длится до восьми недель. В течение этого периода участники пройдут оценку, чтобы определить, подходит ли им исследование.

Часть 1: двойное слепое лечение

этот период длится 12 недель. В течение этого периода участники будут получать препарат PHVS416 или плацебо (неактивный препарат, который выглядит точно так же, как PHVS416, но не содержит активных ингредиентов).

Часть 2: открытое лечение

этот период длится не менее 24 недель. Во время этого периода все участники будут получать PHVS416. Во время этого периода никто из участников не будет получать плацебо.

Период последующего наблюдения

визит окончания исследования будет проведен через четыре недели после введения последней дозы исследуемого препарата. За участниками будут наблюдать на предмет любых изменений в состоянии их здоровья после прекращения лечения.

Наверх

О препарате PHVS416

Низкий уровень C1-ингибитора в крови вызывает повышение уровня брадикинина (белка), что вызывает болезненные симптомы отеков НАО. Препарат PHVS416 предназначен для предотвращения некоторых эффектов брадикинина, что может предотвратить отеки НАО (острые приступы).

В части 1 этого клинического научного исследования препарат PHVS416, который представляет собой мягкие желатиновые капсулы для перорального приема, будут сравнивать с плацебо. Плацебо — это неактивный препарат, который выглядит точно так же, как исследуемый лекарственный препарат, но не содержит активных ингредиентов. Плацебо позволяет исследователям полностью понять действие исследуемого препарата.

Две капсулы PHVS416 или плацебо принимают внутрь два раза в сутки после завтрака и ужина в течение 12 недель. Участники будут случайным образом распределены для получения низкой дозы PHVS416 (одна капсула PHVS416 и одна капсула плацебо), высокой дозы PHVS416 (две капсулы PHVS416) или плацебо (две капсулы плацебо). Ни Вы, ни врач-исследователь не будете знать, какое исследуемое лечение Вам назначено, но в случае неотложной ситуации врач-исследователь сможет это узнать.

В части 2 этого научного клинического исследования плацебо использоваться не будет, и все участники будут получать PHVS416. Две капсулы PHVS416 принимают внутрь два раза в сутки после завтрака и ужина в течение не менее 24 недель.

Кто может соответствовать критериям

Чтобы соответствовать критериям участия, участники должны:

  • быть взрослыми мужчинами или женщинами в возрасте от 18 до 75 лет;
  • иметь диагноз НАО (тип I или тип II);
  • иметь как минимум три приступа НАО в течение последних трех месяцев:
    • если у пациента нет документального подтверждения наличия приступов в анамнезе, если у него произошло менее трех приступов в течение трех месяцев до скринингового визита или если он получает профилактическое лечение, у пациента должно быть зарегистрировано как минимум два приступа НАО, соответствующих критериям, во время периода скрининга (до восьми недель);
  • быть готовыми прекратить прием любых текущих лекарственных препаратов для профилактики НАО.

Применяются и другие критерии отбора. Заинтересованные лица будут оцениваться во время периода скрининга, чтобы убедиться, что они соответствуют критериям участия. PHVS416 (или плацебо) и связанные с исследованием обследования будут предоставляться бесплатно. Участники также будут иметь право на возмещение других расходов, связанных с исследованием, таких как проезд и стандартное лечение НАО.

Наверх

Найти участвующий исследовательский центр

Ознакомьтесь с полным списком местоположений, чтобы узнать, есть ли недалеко от Вас исследовательский центр.

Местоположения активных исследовательских центров

Местоположения будущих исследовательских центров

Наверх

О наследственном ангионевротическом отеке

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — это редкое генетическое заболевание, симптомы и частота приступов которого могут различаться у разных людей. У некоторых людей перед приступом НАО может появиться сыпь или ощущение покалывания в определенном участке тела. Как правило, приступы НАО вызывают отек кожи, живота и горла.

Приступ могут вызвать незначительный стресс или травма, но часто отек возникает без известного триггера. НАО часто первоначально ошибочно диагностируют как аллергическую реакцию, но такие лекарственные препараты, как эпинефрин, глюкокортикоиды и антигистаминные препараты, не уменьшают отек, связанный с приступами НАО.

Ссылка: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.
Наверх

О клинических научных исследованиях

Что такое клиническое научное исследование?

Клинические научные исследования, также называемые клиническими исследованиями, направлены на изучение экспериментального лекарственного препарата или медицинского устройства, чтобы определить, является ли он безопасным, как он действует в организме и эффективен ли он для лечения определенного заболевания. Клинические научные исследования проводятся врачами, которые отвечают за лечение участников исследования.

В большинстве стран регуляторные органы здравоохранения, такие как Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в Соединенных Штатах Америки и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в Европейском Союзе, требуют проведения нескольких фаз клинических исследований для лучшего понимания безопасности и эффективности новых исследуемых препаратов и определенных медицинских устройств.

Научные клинические исследования должны быть утверждены экспертным советом организации (ЭСО) или этическим комитетом (ЭК). ЭСО/ЭК — это группа, которая несет ответственность за обеспечение прав и благополучия участников исследования. Кроме того, за каждым участником исследования наблюдают с помощью связанных с исследованием медицинских анализов и обследований до, во время и иногда даже после исследования.

Может ли участник выйти из исследования, если передумает?

Участие в любом клиническом исследовании является полностью добровольным, и участники могут выйти из исследования в любое время по любой причине. Перед выходом из исследования участники должны обсудить это решение с врачом-исследователем, который предоставит им информацию о том, как это сделать безопасно.

Чего следует ожидать участникам?

Прежде чем пациент сможет принять участие в исследовании HAE CHAPTER-1 Study, ему необходимо будет прийти на скрининговый визит (визиты) для проведения первоначальных анализов и обследований, чтобы определить, соответствует ли он критериям участия. После завершения всех необходимых анализов и обследований, а также если пациент соответствует критериям участия, он может быть включен в исследование и получать назначенное ему исследуемое лечение.

Как долго продлится участие в исследовании?

Участие в исследовании HAE CHAPTER-1 Study может продлиться приблизительно до 48 недель.

Найти участвующий исследовательский центр
Наверх

Для врачей

Цель исследования

В части 1 исследования HAE CHAPTER-1 Study оценивается безопасность и эффективность препарата PHVS416 для профилактики приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у пациентов с НАО I или II типа.

В части 2 исследования HAE CHAPTER-1 Study оценивается безопасность препарата PHVS416 при применении для долгосрочного профилактического лечения НАО.

Периоды исследования

Общая продолжительность участия может составить приблизительно 48 недель, включая период скрининга, который может длиться до 8 недель, 12-недельный период двойного слепого лечения, период открытого лечения (не менее 24 недель) и визит окончания исследования через 4 недели после введения последней дозы исследуемого лечения.

О препарате PHVS416

В части 1 этого клинического научного исследования (период двойного слепого лечения) препарат PHVS416, который представляет собой мягкие желатиновые капсулы для перорального приема, будут сравнивать с плацебо. Участники будут рандомизированы для получения низкой дозы PHVS416 (одна капсула PHVS416 и одна капсула плацебо), высокой дозы PHVS416 (две капсулы PHVS416) или плацебо (две капсулы плацебо). Две капсулы PHVS416 или плацебо принимают внутрь два раза в сутки после завтрака и ужина.

В части 2 этого научного клинического исследования (период открытого лечения) две капсулы препарата PHVS416 будут принимать два раза в сутки, после завтрака и ужина. Во время этого периода никто из участников не будет получать плацебо.

Препарат PHVS416 предназначен для возможного решения проблемы повышенного уровня белка брадикинина у пациентов с НАО. В большинстве случаев у пациентов с НАО имеется генетический дефект в C1-ингибиторе, вызывающий биохимический дисбаланс, связанный с повышенным уровнем брадикинина. Это повышение уровня брадикинина приводит к болезненному отеку, который возникает при приступах НАО. PHVS416 предназначен для предотвращения некоторых эффектов брадикинина, что может помочь предотвратить приступы отека НАО.

Основные критерии отбора

Критерии включения

  • Подписанная и датированная форма информированного согласия.
  • Диагноз НАО типа I или II.
  • Документально подтвержденный анамнез не менее 3 приступов НАО за последние 3 месяца, предшествующие скринингу:
    • если у пациента нет документального подтверждения, если у него произошло менее 3 приступов в течение 3 месяцев до скринингового визита или если он получает профилактическое лечение, у пациента должно быть зарегистрировано как минимум 2 приступа НАО во время периода скрининга (до 8 недель).
  • Надежный доступ и опыт применения стандартных препаратов для лечения острых приступов.

Применяются и другие критерии включения и исключения. Для получения дополнительной информации посетите веб-сайт ClinicalTrials.gov.

Найти участвующий исследовательский центр

Критерии исключения

  • Беременность или кормление грудью.
  • Клинически значимые отклонения на электрокардиограмме.
  • Любое другое системное заболевание, или значимое заболевание, или нарушение, которое может помешать безопасности или способности пациента участвовать в исследовании.
  • Пациент получает профилактическое лечение НАО:
    • пациенты, ранее получавшие профилактическое лечение, но прекратившие его, могут участвовать в этом исследовании при условии, что до скрининга пациента будет выдержан достаточно длительный период вымывания.
  • Применение ингибитора C1-эстеразы, пероральных ингибиторов калликреина, аттенуированных андрогенов, антифибринолитиков или моноклональной терапии НАО в течение определенного периода до включения в исследование.
  • Нарушение функции печени.
  • Нарушение функции почек.
  • Наличие в анамнезе злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение определенного периода времени или наличие в настоящее время признаков наркотической зависимости или злоупотребления.
  • Наличие в анамнезе документально подтвержденной тяжелой гиперчувствительности к любому лекарственному препарату.
  • Участие в любом другом исследовании экспериментального препарата в течение определенного периода.

Применяются и другие критерии включения и исключения. Для получения дополнительной информации посетите веб-сайт ClinicalTrials.gov.

Найти участвующий исследовательский центр
Наверх