Ayúdenos a analizar con más detalle el manejo del angioedema hereditario

Estamos inscribiendo participantes a los que se les ha diagnosticado angioedema hereditario de tipo I o tipo II para un estudio de investigación clínica llamado HAE CHAPTER-1 Study. En este estudio de investigación clínica, se evalúa un medicamento en investigación llamado PHVS416 que es una posible opción de tratamiento oral, que puede prevenir las crisis del angioedema hereditario.

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Acerca de HAE CHAPTER-1 Study

La participación en HAE CHAPTER-1 Study puede durar hasta 22 semanas. Durante este tiempo, los participantes tendrán visitas del estudio durante tres períodos: selección, tratamiento y la visita de fin del estudio. Algunas de estas visitas pueden realizarse en forma remota.

Selección

Este período dura hasta ocho semanas. Durante este período, se evaluarán a los participantes para ver si el estudio es una buena opción para ellos.

Tratamiento

Este período dura hasta 12 semanas. Durante este período, los participantes recibirán PHVS416 o el placebo (un fármaco inactivo que tiene exactamente el mismo aspecto que PHVS416, pero no contiene ningún ingrediente activo). Algunas de estas visitas pueden realizarse en forma remota.

Visita de fin del estudio

Esta visita tiene lugar después de que finalice el período de tratamiento. Durante esta visita, el personal del estudio realiza evaluaciones finales para comprobar la salud de los participantes después de que hayan dejado de tomar PHVS416 o placebo.

Extensión abierta

Los participantes que se inscriban en HAE CHAPTER-1 Study y completen el período de tratamiento pueden ser elegibles para inscribirse en un estudio de extensión abierto y recibir PHVS416.

Acerca de PHVS416

Un nivel bajo del inhibidor de C1 en la sangre provoca un aumento de la cantidad de la proteína bradicinina, que causa los síntomas dolorosos de las hinchazones por el angioedema hereditario. PHVS416 está diseñado para intentar prevenir algunos de los efectos de la bradicinina, lo cual puede prevenir las hinchazones por el angioedema hereditario (crisis agudas).

En este estudio de investigación clínica, PHVS416 es una cápsula blanda de gelatina que se toma por vía oral y que se compara con un placebo. Un placebo es un fármaco inactivo que tiene exactamente el mismo aspecto que el medicamento en investigación, pero que no contiene ningún ingrediente activo. El placebo permite a los investigadores comprender plenamente los efectos del medicamento en investigación.

Se toman dos cápsulas de PHVS416 o placebo por vía oral dos veces al día, después del desayuno y la cena. Los participantes serán elegidos al azar para recibir la dosis baja de PHVS416 (una cápsula de PHVS416 y una cápsula de placebo), la dosis alta de PHVS416 (dos cápsulas de PHVS416) o el placebo (dos cápsulas de placebo). Ni los participantes ni el médico del estudio sabrán qué tratamiento del estudio se ha asignado, pero ante una emergencia, el médico del estudio puede averiguarlo.

Después de completar la participación en HAE CHAPTER-1 Study, los participantes pueden ser elegibles para inscribirse en un estudio de extensión abierto y recibir PHVS416.

Quién cumple con los requisitos

Los participantes elegibles deben cumplir con lo siguiente:

  • Ser adultos de sexo masculino o femenino, de 18 a 75 años de edad
  • Tener un diagnóstico de angioedema hereditario (tipo I o tipo II)
  • Haber tenido, al menos, tres crisis del angioedema hereditario en los últimos tres meses
    • Si el paciente no tiene antecedentes documentados de crisis o tuvo menos de tres crisis en los tres meses anteriores a la visita de selección, o estaba recibiendo un tratamiento profiláctico, el paciente debe experimentar, al menos, dos crisis de angioedema hereditario que reúnan los requisitos durante el período de selección (hasta ocho semanas).
  • Estar dispuesto a dejar de tomar cualquier medicamento actual para la prevención del angioedema hereditario

Se aplican otros requisitos de elegibilidad. Se evaluará a las personas interesadas durante un período de selección para asegurar que sean elegibles para participar. Las evaluaciones relacionadas con PHVS416 (o el placebo) y con el estudio se proporcionarán sin costo alguno. Los participantes también serán elegibles para recibir un reembolso de otros gastos relacionados con el estudio, como los traslados y los medicamentos del estándar de atención para el angioedema hereditario.

Ubicaciones de los centros activos

Ubicaciones de centros futuros

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario es una afección genética rara, y los síntomas y la frecuencia de las crisis pueden variar de una persona a otra. Algunas personas pueden presentar una erupción o experimentar una sensación de hormigueo en una zona específica del cuerpo antes de su crisis del angioedema hereditario. Por lo general, las crisis del angioedema hereditario causan hinchazón en la piel, el abdomen y la garganta.

El estrés leve o un traumatismo menor pueden provocar una crisis, pero a menudo se produce hinchazón sin un desencadenante conocido. El angioedema hereditario suele, al principio, diagnosticarse erróneamente como una reacción alérgica, pero medicamentos como la epinefrina, los glucocorticoides y los antihistamínicos no reducen la hinchazón asociada a las crisis del angioedema hereditario.

Referencia: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

Acerca de los estudios de investigación clínica

¿Qué es un estudio de investigación clínica?

Los estudios de investigación clínica, también llamados ensayos clínicos, examinan un medicamento en investigación o un dispositivo médico para determinar si es seguro, cómo funciona en el organismo y si funciona para tratar una enfermedad específica. Los estudios de investigación clínica los realizan médicos que son responsables de la atención relacionada con el estudio de los participantes en el estudio.

En la mayoría de los países, la autoridad sanitaria reguladora, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) en los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) en la Unión Europea, requiere que se realicen varias fases del estudio clínico para comprender mejor la seguridad y la eficacia de nuevos medicamentos en investigación y determinados dispositivos médicos.

Los estudios de investigación clínica deben recibir la aprobación de una Junta de Revisión Institucional (institutional review board, IRB) o de un Comité de Ética (CE). Una IRB o un CE es un grupo responsable de garantizar los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. Además, se monitorea a todos los participantes del estudio con exámenes y pruebas médicas relacionados con el estudio antes del estudio, durante este y, a veces, incluso después.

¿Puede un participante abandonar el estudio si cambia de opinión?

La participación en cualquier estudio de investigación clínica es completamente voluntaria, y los participantes pueden decidir abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Antes de abandonar el estudio, los participantes deben hablar acerca de esta decisión con el médico del estudio, que les dará información sobre cómo hacerlo de forma segura.

¿Qué deberían esperar los participantes?

Antes de que una persona pueda participar en HAE CHAPTER-1 Study, primero tendrá que acudir a las visitas de selección para realizar pruebas y evaluaciones iniciales a fin de determinar si son elegibles para participar. Una vez que se hayan completado todas las pruebas y evaluaciones necesarias, y si una persona es elegible para participar, podrá ingresar en el estudio y recibir el tratamiento del estudio asignado.

¿Cuánto durará la participación en el estudio?

La participación en HAE CHAPTER-1 Study puede durar hasta 22 semanas.

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Para los médicos

Propósito del estudio

HAE CHAPTER-1 Study evalúa la seguridad y la eficacia de PHVS416 en la prevención de crisis del angioedema hereditario en personas con angioedema hereditario de tipo I o tipo II.

Períodos del estudio

La duración total de la participación puede ser de hasta 22 semanas, que incluye un período de selección que puede durar hasta 8 semanas, un período de tratamiento de 12 semanas y una visita de fin del estudio 2 semanas después de que finalice el período de tratamiento. Los participantes tendrán algunas visitas en el centro, en la clínica del estudio, mientras que otras podrán realizarse en forma remota.

Acerca de PHVS416

En este estudio de investigación clínica, PHVS416 es una cápsula blanda de gelatina que se toma por vía oral y que se compara con un placebo. Este es un estudio a doble ciego, donde se aleatorizará a los participantes para recibir la dosis baja de PHVS416 (una cápsula de PHVS416 y una cápsula de placebo), la dosis alta de PHVS416 (dos cápsulas de PHVS416) o el placebo (dos cápsulas de placebo). Se toman dos cápsulas de PHVS416 o placebo por vía oral dos veces al día, después del desayuno y la cena.

PHVS416 intenta abordar el aumento de la proteína bradicinina en las personas con angioedema hereditario. En la mayoría de los casos, las personas con angioedema hereditario tienen un defecto genético en el inhibidor de C1, lo que provoca un desequilibrio bioquímico con un aumento de la bradicinina. Este aumento de la bradicinina provoca la hinchazón dolorosa que se produce con las crisis del angioedema hereditario. PHVS416 está diseñado para intentar prevenir algunos de los efectos de la bradicinina, lo cual puede prevenir las hinchazones del angioedema hereditario.

Requisitos clave de elegibilidad

Criterios de inclusión

  • Formulario de consentimiento informado firmado y fechado
  • Diagnóstico de angioedema hereditario de tipo I o II
  • Antecedentes documentados de, al menos, 3 crisis del angioedema hereditario en los 3 últimos meses consecutivos previos a la selección
    • Si el paciente no tiene documentación o tiene menos de 3 ataques en los 3 meses anteriores a la visita de selección, o estaba recibiendo tratamiento profiláctico, el paciente debe experimentar un mínimo de 2 ataques de angioedema hereditario durante el período de selección (hasta 8 semanas)
  • Acceso y experiencia fiables en el uso de medicamentos del estándar de atención para crisis agudas

Se aplican otros criterios de inclusión y exclusión. Para obtener más información, visite ClinicalTrials.gov.

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Criterios de exclusión

  • Embarazo o lactancia
  • Electrocardiograma anormal clínicamente significativo
  • Cualquier otra enfermedad sistémica, o enfermedad o trastorno significativo que pudieran interferir en la seguridad o la capacidad del paciente para participar en el estudio
  • El paciente está recibiendo tratamiento profiláctico para el angioedema hereditario
    • Los pacientes que hayan recibido previamente un tratamiento profiláctico pero lo hayan interrumpido pueden participar en este estudio siempre que se respete un período de descanso lo suficientemente largo antes de que el paciente sea examinado.
  • Uso de inhibidores de C1 esterasa, inhibidores orales de la calicreína, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos o tratamiento monoclonal para el angioedema hereditario en un período definido antes de la inscripción
  • Función hepática anormal
  • Función renal anormal
  • Antecedentes de abuso de alcohol o drogas en un período definido, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias
  • Antecedentes de hipersensibilidad grave documentada a cualquier producto medicinal
  • Participación en cualquier otro estudio con un medicamento en investigación en un período definido

Se aplican otros criterios de inclusión y exclusión. Para obtener más información, visite ClinicalTrials.gov.

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