Ayúdenos a analizar con más detalle el tratamiento del AEH

Estamos inscribiendo a participantes a los que se les ha diagnosticado angioedema hereditario (AEH) de tipo I o de tipo II para un estudio clínico denominado HAE CHAPTER-1 Study. Este estudio clínico evalúa un medicamento en investigación llamado PHVS416: una posible opción de tratamiento por vía oral que puede prevenir los ataques de AEH.

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Acerca de HAE CHAPTER-1 Study

La participación en HAE CHAPTER-1 Study puede durar aproximadamente 74 semanas. Durante este tiempo, los participantes tendrán visitas del estudio durante cuatro periodos: la fase de selección (hasta ocho semanas), el periodo de tratamiento con doble enmascaramiento (parte 1, 12 semanas), el periodo de tratamiento abierto (parte 2, 50 semanas) y un periodo de seguimiento (cuatro semanas). Algunas de estas visitas pueden producirse a distancia por personal de enfermería o un profesional sanitario a domicilio, si procede y lo permite la normativa local. Además, también se realizarán visitas virtuales por teléfono.

Selección

Este periodo dura un máximo de ocho semanas. Durante este periodo se evaluará a los participantes para ver si el estudio es una buena opción para ellos.

Parte 1: Tratamiento con doble enmascaramiento

Este periodo dura 12 semanas. Durante este periodo los participantes recibirán PHVS416 o placebo (un fármaco inactivo que tiene el mismo aspecto que el PHVS416, pero que no contiene principios activos).

Parte 2: Tratamiento abierto

Este periodo dura 50 semanas. Durante este periodo, todos los participantes recibirán PHVS416. Ningún participante recibirá placebo durante este periodo.

Periodo de seguimiento

Se realizará una visita de fin del estudio cuatro semanas después de la última administración del tratamiento del estudio. Se monitorizará a los participantes para detectar cualquier cambio que se produzca en su salud después de dejar de recibir el tratamiento.

Acerca del PHVS416

Cuando existe un nivel bajo de inhibidor de C1 en la sangre, aumentan los niveles de la proteína bradicinina, lo cual provoca los síntomas dolorosos de las hinchazones del AEH. El PHVS416 está diseñado para intentar prevenir algunos de los efectos de la bradicinina, lo cual puede evitar las hinchazones propias del AEH (ataques agudos).

En la parte 1 de este estudio de investigación clínica, el PHVS416 es una cápsula blanda que se toma por vía oral y que se comparará con un placebo. El placebo es un fármaco inactivo que tiene el mismo aspecto que el medicamento en investigación que se está estudiando, pero que no contiene principios activos. El placebo permite a los investigadores comprender plenamente los efectos del medicamento en investigación.

Hay que tomar dos cápsulas de PHVS416 o de placebo por vía oral dos veces al día después del desayuno y de la cena durante 12 semanas. Los participantes serán elegidos al azar para recibir la dosis baja de PHVS416 (una cápsula de PHVS416 y una cápsula de placebo), la dosis alta de PHVS416 (dos cápsulas de PHVS416) o el placebo (dos cápsulas de placebo). Ni los participantes ni el médico del estudio sabrán qué tratamiento del estudio se ha asignado, pero en caso de emergencia, el médico del estudio puede averiguarlo.

En la parte 2 de este estudio de investigación clínica no se utilizará el placebo y todos los participantes recibirán PHVS416. Hay que tomar dos cápsulas de PHVS416 por vía oral dos veces al día después del desayuno y de la cena durante 50 semanas.

¿Quién puede ser apto?

Los participantes aptos deben:

  • Ser adultos de sexo masculino o femenino de 18 a 75 años de edad
  • Tener un diagnóstico de AEH (de tipo I o de tipo II)
  • Haber tenido al menos tres ataques de AEH en los tres meses anteriores
    • Si el paciente no tiene documentados antecedentes de ataques o ha tenido menos de tres ataques en los tres meses anteriores a la visita de selección, o ha estado recibiendo un tratamiento preventivo, entonces debe haber tenido al menos dos ataques de AEH aptos durante la fase de selección (hasta ocho semanas)
  • Estar dispuesto a dejar de tomar cualquier medicamento actual para prevenir el AEH

También existen otros criterios de aptitud. Se evaluará a las personas interesadas durante la fase de selección para asegurarse de que son aptas para participar. Las evaluaciones relacionadas con el PHVS416 (o con el placebo) y el estudio se le harán sin coste alguno. Los participantes también serán aptos para el reembolso de otros gastos relacionados con el estudio, como desplazamientos y la medicación habitual para el AEH.

Ubicaciones de centros activos

Ubicaciones de futuros centros

Acerca del angioedema hereditario

El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética infrecuente, y los síntomas y la frecuencia de los ataques pueden variar de una persona a otra. Algunas personas pueden tener un sarpullido o notar hormigueo en una zona específica del cuerpo antes del ataque de AEH. Por lo general, los ataques de AEH causan hinchazón en la piel, el abdomen y la garganta.

Tener un poco de estrés o un traumatismo leve pueden provocar un ataque, pero a menudo se produce hinchazón sin que se conozca su desencadenante. Al principio, el AEH suele diagnosticarse por error como una reacción alérgica, pero ciertos medicamentos, como la epinefrina, los glucocorticoides y los antihistamínicos no reducen la hinchazón asociada a los ataques de AEH.

Bibliografía: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

Acerca de los estudios clínicos

¿Qué es un estudio clínico?

Los estudios clínicos, también llamados ensayos clínicos, examinan un medicamento o un producto sanitario en investigación para comprobar si es seguro, cómo actúa en el organismo y si funciona para tratar una enfermedad específica. Los estudios clínicos los llevan a cabo médicos que son responsables de la atención de los participantes del estudio relacionada con el estudio.

En la mayoría de los países, las autoridades sanitarias, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) de la Unión Europea, exigen que se realicen varias fases del estudio clínico para entender mejor la seguridad y la eficacia de los fármacos nuevos en investigación y de ciertos productos sanitarios.

Los estudios clínicos deben ser aprobados por un comité de ética de investigación clínica (CEIC). Un CEIC es un grupo responsable de garantizar los derechos y el bienestar de los participantes del estudio. Además, cada participante en el estudio es supervisado mediante pruebas y exámenes médicos relacionados con el estudio antes, durante y, a veces, incluso después del estudio.

¿Puede un participante abandonar el estudio si cambia de opinión?

La participación en cualquier estudio clínico es totalmente voluntaria, y los participantes pueden optar por abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Antes de abandonar el estudio, los participantes deben comentar esta decisión con el médico del estudio, el cual les informará sobre cómo hacerlo de forma segura.

¿Qué deberían esperar los participantes?

Para que un individuo pueda participar en HAE CHAPTER-1 Study, tendrá que acudir primero a la(s) visita(s) de selección para hacer las pruebas y evaluaciones iniciales con el fin de comprobar si es apto para participar. Una vez que se hayan completado todas las pruebas y evaluaciones necesarias, y si el individuo es apto para participar, podrá entrar en el estudio y recibir el tratamiento del estudio que se le asigne.

¿Cuánto durará la participación en el estudio?

La participación en HAE CHAPTER-1 Study puede durar como máximo unas 74 semanas.

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Para médicos

Finalidad del estudio

HAE CHAPTER-1 Study evalúa la seguridad y la eficacia del PHVS416 para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) en las personas con AEH de tipo I o de tipo II en la parte 1 del estudio.

La parte 2 del HAE CHAPTER-1 Study evalúa la seguridad de PHVS416 administrado como tratamiento preventivo a largo plazo para el AEH.

Periodos del estudio

La duración total de la participación puede ser de aproximadamente 74 semanas, lo que incluye una fase de selección que puede durar hasta 8 semanas, un periodo de tratamiento con doble enmascaramiento de 12 semanas, un periodo de tratamiento abierto (50 semanas) y una visita de fin del estudio 4 semanas después de la última administración del tratamiento del estudio. Los participantes tendrán algunas visitas presenciales en la clínica del estudio, mientras que otras pueden realizarse a distancia (si procede y lo permite la normativa local).

Acerca del PHVS416

En la parte 1 de este estudio de investigación clínica (el periodo de tratamiento con doble enmascaramiento), el PHVS416 es una cápsula blanda que se toma por vía oral y que se comparará con un placebo. Los participantes serán aleatorizados para recibir la dosis baja de PHVS416 (1 cápsula de PHVS416 y 1 cápsula de placebo), la dosis alta de PHVS416 (2 cápsulas de PHVS416) o el placebo (2 cápsulas de placebo). Hay que tomar dos cápsulas de PHVS416 o de placebo por vía oral dos veces al día después del desayuno y de la cena.

En la parte 2 de este estudio de investigación clínica (el periodo de tratamiento abierto), se tomarán 2 cápsulas de PHVS416 dos veces al día, después del desayuno y de la cena. Ningún participante recibirá placebo durante este periodo.

El PHVS416 intenta hacer frente al aumento de la proteína bradicinina en las personas con AEH. En la mayoría de los casos, las personas con AEH tienen un defecto genético en el inhibidor de C1, lo que provoca un desequilibrio bioquímico con elevación de las cantidades de bradicinina. Este aumento de la bradicinina provoca la hinchazón dolorosa que se produce con los ataques de AEH. El PHVS416 está diseñado para intentar prevenir algunos de los efectos de la bradicinina, lo cual puede evitar los ataques de hinchazón del AEH.

Criterios de aptitud principales

Criterios de inclusión

  • Formulario de consentimiento informado firmado y fechado
  • Diagnóstico de AEH de tipos I o II
  • Antecedentes documentados de al menos 3 ataques de AEH en los 3 meses consecutivos previos a la selección
    • Si el paciente no tiene ataques documentados o ha tenido menos de 3 ataques en los 3 meses anteriores a la visita de selección, o ha estado recibiendo un tratamiento preventivo, entonces debe tener al menos 2 ataques de AEH durante la fase de selección (hasta 8 semanas)
  • Acceso fiable y experiencia en el uso de medicamentos estándar para los ataques agudos

Existen otros criterios de inclusión y de exclusión. Para obtener más información, visite ClinicalTrials.gov.

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Criterios de exclusión

  • Embarazo o lactancia
  • Electrocardiograma con anomalías de importancia clínica
  • Cualquier otra enfermedad sistémica, o enfermedad o trastorno importante que pueda interferir en la seguridad o en la capacidad del paciente para participar en el estudio
  • Paciente que esté recibiendo tratamiento preventivo para el AEH
    • Los pacientes que hayan recibido previamente tratamiento preventivo, pero que lo hayan interrumpido, pueden participar en este estudio siempre que se guarde un periodo de reposo farmacológico lo suficientemente largo antes de seleccionar al paciente
  • Uso de inhibidores de la C1 esterasa, inhibidores de la calicreína por vía oral, andrógenos atenuados, antifibrinolíticos o tratamiento monoclonal para el AEH durante un periodo determinado antes de la inscripción
  • Funcionamiento hepático anómalo
  • Funcionamiento renal anómalo
  • Antecedentes de alcoholismo o toxicomanía durante un periodo determinado, o indicios en ese momento de drogodependencia o toxicomanía
  • Antecedentes de hipersensibilidad grave documentada a cualquier medicamento
  • Participación en cualquier otro estudio con un fármaco en investigación dentro de un periodo determinado

Existen otros criterios de inclusión y de exclusión. Para obtener más información, visite ClinicalTrials.gov.

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