Helfen Sie uns, die Behandlung von HAE genauer zu betrachten

Wir nehmen Teilnehmer, bei denen ein hereditäres Angioödem (HAE) Typ I oder Typ II diagnostiziert wurde, für eine klinische Studie namens HAE CHAPTER-1 Study auf. In dieser klinischen Studie wird ein Prüfpräparat namens PHVS416 untersucht, eine Behandlungsmöglichkeit zum Einnehmen, die möglicherweise HAE-Attacken verhindern kann.

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Über die HAE CHAPTER-1 Study

Die Teilnahme an der HAE CHAPTER-1 Study kann etwa 36 Monate dauern. Während dieser Zeit werden die Teilnehmer über vier Abschnitte hinweg Besuchstermine wahrnehmen: den Voruntersuchungsabschnitt (bis zu acht Wochen), den doppelblinden Behandlungsabschnitt (Teil 1, 12 Wochen), den offenen Behandlungsabschnitt (Teil 2, 30 Monate) und einen Nachbeobachtungszeitraum (vier Wochen). Einige dieser Besuchstermine können von einer ambulanten Pflegekraft oder einem ambulanten Pflegedienst beim Patienten zu Hause durchgeführt werden, sofern zutreffend und gemäß den lokalen Vorschriften zulässig. Zusätzlich werden auch virtuelle Besuchstermine per Telefon durchgeführt.

Voruntersuchung

Dieser Abschnitt dauert bis zu acht Wochen. Während dieses Zeitraums werden die Teilnehmer untersucht, um festzustellen, ob die Studie für sie geeignet ist.

Teil 1: Doppelblinde Behandlung

Dieser Abschnitt dauert zwölf Wochen. Während dieses Zeitraums erhalten die Teilnehmer entweder PHVS416 oder das Placebo (ein inaktives Medikament, das genauso aussieht wie PHVS416, aber keine Wirkstoffe enthält).

Teil 2: Offene Behandlung

Dieser Abschnitt dauert 30 Monate. Während dieses Zeitraums erhalten alle Teilnehmer PHVS416. Während dieses Zeitraums erhält kein Teilnehmer ein Placebo.

Nachbeobachtungszeitraum

Vier Wochen nach der letzten Verabreichung der Studienbehandlung findet ein Besuchstermin zum Studienende statt. Die Teilnehmer werden nach dem Absetzen der Behandlung auf Veränderungen ihres Gesundheitszustands überwacht.

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Über PHVS416

Ein niedriger Spiegel des C1-Inhibitors im Blut verursacht eine erhöhte Menge des Proteins Bradykinin, was die schmerzhaften Symptome von HAE-Schwellungen verursacht. Mit PHVS416 soll versucht werden, einige der Wirkungen von Bradykinin zu verhindern, womit HAE-Schwellungen (akute Anfälle) verhindert werden können.

In Teil 1 dieser klinischen Studie ist PHVS416 eine Weichgelkapsel zum Einnehmen, die mit einem Placebo verglichen wird. Ein Placebo ist ein Medikament ohne Wirkung, das genauso aussieht wie das untersuchte Prüfpräparat, aber keine Wirkstoffe enthält. Das Placebo ermöglicht es Forschern, die Wirkungen des Prüfpräparats vollständig zu verstehen.

Zwei Kapseln PHVS416 oder das Placebo werden für 12 Wochen zweimal täglich nach dem Frühstück und Abendessen oral eingenommen. Die Teilnehmer erhalten nach dem Zufallsprinzip entweder die niedrige Dosis PHVS416 (eine PHVS416-Kapsel und eine Placebo-Kapsel), die hohe Dosis PHVS416 (zwei PHVS416-Kapseln) oder das Placebo (zwei Placebo-Kapseln). Weder die Teilnehmer noch der Prüfarzt werden wissen, welche Studienbehandlung ihnen zugewiesen wurde, aber im Notfall kann der Prüfarzt dies herausfinden.

In Teil 2 dieser klinischen Studie wird das Placebo nicht verwendet und alle Teilnehmer erhalten PHVS416. Zwei Kapseln PHVS416 oder das Placebo werden für eine Dauer von 30 Monate zweimal täglich nach dem Frühstück und Abendessen oral eingenommen.

Für wen die Studie geeignet sein könnte

Auf geeignete Teilnehmer muss Folgendes zutreffen:

  • männlich oder weiblich, erwachsen, im Alter von 18 bis 75 Jahren
  • HAE-Diagnose (Typ I oder Typ II)
  • mindestens drei HAE-Attacken innerhalb der letzten drei Monate
    • Wenn der Patient keine dokumentierten Attacken in der Krankengeschichte hat oder in den drei Monaten vor dem Voruntersuchungstermin (Screeningtermin) weniger als drei Attacken erlitt oder eine prophylaktische Behandlung erhielt, müssen bei dem Patienten während des Voruntersuchungsabschnitts (Screeningabschnitts) (bis zu acht Wochen) mindestens zwei entsprechende HAE-Attacken auftreten
  • Bereitschaft, alle aktuellen Medikamente zur HAE-Prävention abzusetzen

Es gelten weitere Auswahlkriterien. Interessierte Personen werden während des Voruntersuchungsabschnitts beurteilt, um sicherzustellen, dass die Teilnahme für sie geeignet ist. PHVS416 (oder das Placebo) und studienbezogene Untersuchungen werden kostenlos zur Verfügung gestellt. Die Teilnehmer haben auch Anspruch auf Erstattung anderer Kosten im Zusammenhang mit der Studie, wie z. B. Reisekosten und Standardmedikamente zur Behandlung von HAE.

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Sehen Sie sich die vollständige Liste der Standorte an, um zu sehen, ob es in Ihrer Nähe ein Prüfzentrum gibt.

Standorte aktiver Prüfzentren

Standorte zukünftiger Prüfzentren

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Über das hereditäre Angioödem

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine seltene Erbkrankheit, und die Symptome und Häufigkeit der Attacken können von Person zu Person variieren. Manche Menschen können vor ihrer HAE-Attacke einen Ausschlag bekommen oder ein Kribbeln in einem bestimmten Körperbereich verspüren. Im Allgemeinen verursachen HAE-Attacken Schwellungen in Haut, Bauch und Rachen.

Leichter Stress oder ein Trauma kann einen Anfall auslösen, aber die Schwellung tritt oft ohne bekannten Auslöser auf. HAE wird oft zunächst als allergische Reaktion fehldiagnostiziert, aber Medikamente wie Epinephrin, Glukokortikoide und Antihistaminika reduzieren die mit HAE-Attacken verbundenen Schwellungen nicht.

Quellenangabe: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.
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Über klinische Studien

Was ist eine klinische Studie?

In klinischen (Forschungs-)Studien wird ein Prüfpräparat oder ein Medizinprodukt untersucht, um festzustellen, ob es sicher ist, wie es im Körper wirkt und ob es zur Behandlung einer bestimmten Krankheit wirksam ist. Klinische Studien werden von Ärzten durchgeführt, die für die studienbezogene Versorgung der Studienteilnehmer verantwortlich sind.

In den meisten Ländern erfordert eine Aufsichtsbehörde wie die US-amerikanische Nahrungs- und Arzneimittelaufsichtsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) in den USA und die Europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) in der EU, dass mehrere Phasen klinischer Forschung durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Prüfpräparate und bestimmter Medizinprodukte besser zu verstehen.

Klinische Studien müssen von einem Institutional Review Board (IRB) oder einer Ethikkommission (EK) zustimmend bewertet werden. Eine IRB/EK ist eine Gruppe von Personen, die für die Sicherstellung der Rechte und des Wohlergehens der Studienteilnehmer verantwortlich ist. Außerdem wird jeder Studienteilnehmer im Rahmen von studienbezogenen medizinischen Tests und Untersuchungen vor, während und gelegentlich sogar nach der Studie überwacht.

Kann ein Teilnehmer aus der Studie ausscheiden, wenn er seine Meinung ändert?

Die Teilnahme an einer klinischen Studie ist vollkommen freiwillig, und die Teilnehmer können jederzeit aus beliebigem Grund aus der Studie ausscheiden. Vor dem Ausscheiden aus der Studie sollten die Teilnehmer diese Entscheidung mit dem Prüfarzt besprechen, der ihnen Informationen darüber geben wird, wie dies sicher zu tun ist.

Was sollten die Teilnehmer erwarten?

Bevor Patienten an der HAE CHAPTER-1 Study teilnehmen können, müssen sie zunächst den/die Screeningtermin(e) für erste Tests und Untersuchungen wahrnehmen, um festzustellen, ob die Teilnahme an der Studie für sie infrage kommt. Nachdem alle erforderlichen Tests und Untersuchungen abgeschlossen sind und sich eine Teilnahme für die entsprechende Person eignet, kann sie in die Studie aufgenommen werden und die zugewiesene Studienbehandlung erhalten.

Wie lange dauert die Teilnahme an der Studie?

Die Teilnahme an der HAE CHAPTER-1 Study kann etwa bis zu etwa 36 Monate dauern.

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Für Ärzte

Ziel der Studie

In der HAE CHAPTER-1 Study wird die Sicherheit und Wirksamkeit von PHVS416 zur Prävention von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Personen mit HAE Typ I oder Typ II in Teil 1 der Studie untersucht.

In Teil 2 der HAE CHAPTER-1 Study wird die Sicherheit von PHVS416, das als prophylaktische Langzeitbehandlung für HAE verabreicht wird, beurteilt.

Studienabschnitte

Die Gesamtdauer der Teilnahme kann etwa 36 Monate betragen, einschließlich eines Voruntersuchungsabschnitts, der bis zu 8 Wochen dauern kann, eines 12-wöchigen doppelblinden Behandlungsabschnitts, eines offenen Behandlungsabschnitts (30 Monate) und eines Besuchstermins zum Studienende 4 Wochen nach der Verabreichung der Studienbehandlung. Die Teilnehmer werden einige Besuchstermine vor Ort in der Studienklinik wahrnehmen, während andere Besuchstermine bei Ihnen zu Hause durchgeführt werden können (sofern zutreffend und gemäß den lokalen Vorschriften zulässig).

Über PHVS416

In Teil 1 dieser klinischen Studie (der doppelblinde Behandlungsabschnitt) ist PHVS416 eine Weichgelkapsel zum Einnehmen, die mit einem Placebo verglichen wird. Die Teilnehmer erhalten nach dem Zufallsprinzip entweder die niedrige Dosis PHVS416 (eine PHVS416-Kapsel und eine Placebo-Kapsel), die hohe Dosis PHVS416 (zwei PHVS416-Kapseln) oder das Placebo (zwei Placebo-Kapseln). Zwei Kapseln PHVS416 oder das Placebo werden zweimal täglich nach dem Frühstück und Abendessen oral eingenommen.

In Teil 2 dieser klinischen Studie (dem offenen Behandlungsabschnitt) werden zwei Kapseln PHVS416 zweimal täglich nach dem Frühstück und Abendessen eingenommen. Während dieses Zeitraums erhält kein Teilnehmer ein Placebo.

Mit PHVS416 wird versucht, die erhöhte Menge des Proteins Bradykinin bei Personen mit HAE zu bekämpfen. In den meisten Fällen haben Menschen mit HAE einen genetischen Defekt im C1-Inhibitor, der zu einem biochemischen Ungleichgewicht mit erhöhten Bradykinin-Mengen führt. Dieser Bradykinin-Anstieg führt zu der schmerzhaften Schwellung, die bei HAE-Attacken auftritt. Mit PHVS416 soll versucht werden, einige der Wirkungen von Bradykinin zu verhindern, womit HAE-Attacken mit Schwellungen verhindert werden können.

Die wichtigsten Auswahlkriterien

Einschlusskriterien

  • Unterzeichnete und datierte Patienteninformation und Einwilligungserklärung
  • Diagnose von HAE Typ I oder II
  • Dokumentierte Vorgeschichte von mindestens 3 HAE-Attacken innerhalb der letzten 3 aufeinanderfolgenden Monate vor der Voruntersuchung
    • Wenn der Patient keine dokumentierten Attacken hat oder in den 3 Monaten vor dem Voruntersuchungstermin (Screeningtermin) weniger als 3 Attacken erlitt oder eine prophylaktische Behandlung erhielt, müssen bei dem Patienten während des Voruntersuchungsabschnitts (Screeningabschnitts) (bis zu 8 Wochen) mindestens 2 HAE-Attacken auftreten
  • Zuverlässiger Zugang zu und Erfahrung mit der Anwendung von Standardmedikamenten zur Behandlung akuter Attacken

Es gelten weitere Ein- und Ausschlusskriterien. Weitere Informationen finden Sie unter ClinicalTrials.gov.

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Ausschlusskriterien

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Klinisch signifikantes abnormales Elektrokardiogramm
  • Jede andere systemische oder signifikante Erkrankung oder Störung, welche die Sicherheit oder Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Der Patient erhält eine prophylaktische Behandlung für HAE
    • Patienten, die zuvor eine prophylaktische Therapie erhalten, diese aber abgebrochen haben, können an dieser Studie teilnehmen, vorausgesetzt, dass ein ausreichend langer Auswaschzeitraum (Washout-Phase) eingehalten wird, bevor der Patient die Voruntersuchung durchläuft
  • Anwendung von C1-Esterase-Inhibitoren, oralen Kallikrein-Inhibitoren, attenuierten Androgenen, Antifibrinolytika oder monoklonalen HAE-Therapien innerhalb eines definierten Zeitraums vor der Aufnahme
  • Abnormale Leberfunktion
  • Abnormale Nierenfunktion
  • Vorgeschichte von Alkohol-, Medikamenten- oder Drogenmissbrauch innerhalb eines definierten Zeitraums oder aktuelle Anzeichen von Drogen-, Medikamenten- oder Alkoholabhängigkeit oder -missbrauch
  • Vorgeschichte einer dokumentierten schweren Überempfindlichkeit gegenüber einem Arzneimittel
  • Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb eines definierten Zeitraums

Es gelten weitere Ein- und Ausschlusskriterien. Weitere Informationen finden Sie unter ClinicalTrials.gov.

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