ساعدنا على إلقاء نظرة عن كثب على إدارة الوذمة الوعائية الوراثية

نحن نقوم بتسجيل المشاركين الذين قد تم تشخيص إصابتهم بالوذمة الوعائية الوراثية من النوع الأول أو النوع الثاني في دراسة بحثية سريرية تسمى دراسة HAE CHAPTER-1 Study. تقيّم هذه الدراسة البحثية السريرية دواءً بحثيًا يُسمى PHVS416 وهو خيار علاجي محتمل يؤخذ عن طريق الفم، والذي قد يمنع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية.

البحث عن موقع مشارك

نبذة عن دراسة HAE CHAPTER-1 Study

يمكن أن تستمر المشاركة في دراسة HAE CHAPTER-1 Study حتى 22 أسبوعًا. وخلال هذا الوقت، سيكون لدى المشاركين ثمان زيارات دراسة على مدار ثلاث فترات: الفرز، والعلاج، وزيارة نهاية الدراسة.

الفرز

تستمر هذه الفترة لمدة تصل إلى ثمانية أسابيع. وخلال هذه الفترة، سيتم تقييم المشاركين لمعرفة ما إذا كانت الدراسة مناسبة لهم.

العلاج

تستمر هذه الفترة 12 أسبوعًا. وخلال هذه الفترة، سيتلقى المشاركون إما دواء PHVS416 أو الدواء الوهمي (عقار غير فعال يشبه PHVS416 تمامًا ولكنه لا يحتوي على مكونات فعالة).

زيارة نهاية الدراسة

تتم هذه الزيارة بعد انتهاء فترة العلاج. وخلال هذه الزيارة، يُجري فريق عمل الدراسة تقييمات نهائية للتحقق من صحة المشاركين بعد التوقف عن تناول PHVS416 أو الدواء الوهمي.

دراسة التوسع مفتوحة التسمية

قد يكون المشاركون الذين يسجلون في دراسة HAE CHAPTER-1 Study ويكملون فترة العلاج مؤهلين للتسجيل في دراسة توسع مفتوحة التسمية والحصول على دواء PHVS416.

نبذة حول دواء PHVS416

يتسبب انخفاض مستوى مثبط سي-1 (C1) في الدم في زيادة كمية بروتين براديكينين، الذي يسبب الأعراض المؤلمة لتورّمات الوذمة الوعائية الوراثية. صُمم دواء PHVS416 لمحاولة منع بعض آثار براديكينين، والتي قد تمنع تورمات الوذمة الوعائية الوراثية (النوبات الحادة).

في هذه الدراسة البحثية السريرية، يكون دواء PHVS416 عبارة عن كبسولة هلامية لينة تؤخذ عن طريق الفم والذي تتم مقارنته بدواء وهمي. الدواء الوهمي عبارة عن عقار غير فعال يشبه تمامًا الدواء البحثي الذي تجري دراسته، ولكنه لا يحتوي على أي مكونات فعالة. يسمح الدواء الوهمي للباحثين بفهم آثار الدواء البحثي تمامًا.

يتم تناول كبسولتين من دواء PHVS416 أو الدواء الوهمي عن طريق الفم مرتين يوميًا بعد وجبتي الإفطار والعشاء. سيتم اختيار المشاركين عشوائيًا لتلقي الجرعة المنخفضة من دواء PHVS416 (كبسولة واحدة من PHVS416 وكبسولة واحدة من الدواء الوهمي)، أو الجرعة العالية من PHVS416 (كبسولتان من PHVS416)، أو الدواء الوهمي (كبسولتان من الدواء الوهمي). لن يعرف المشاركون ولا طبيب الدراسة أي علاج دراسة تم إسناده لهم، ولكن في حالة الطوارئ، يمكن لطبيب الدراسة معرفة ذلك.

بعد الانتهاء من المشاركة في دراسة HAE CHAPTER-1 Study، قد يكون المشاركون مؤهلين للتسجيل في دراسة توسع مفتوحة التسمية والحصول على دواء PHVS416.

مَنْ قد يكون مؤهلاً

يجب أن يكون المشاركون المؤهلون:

  • ذكورًا أو إناثًا بالغين تتراوح أعمارهم بين 18 و75 عامًا
  • تم تشخيص إصابتهم بالوذمة الوعائية الوراثية (النوع الأول أو النوع الثاني)
  • تعرضوا لثلاث نوبات على الأقل من الوذمة الوعائية الوراثية خلال الأشهر الثلاثة الماضية
    • إذا لم يكن لدى المريض أي توثيق لتاريخ النوبات أو عانى من أقل من ثلاث نوبات في الأشهر الثلاثة السابقة لزيارة الفرز، أو كان يخضع لعلاج وقائي، يجب أن يتعرض المريض لنوبتين مؤهلتين على الأقل من الوذمة الوعائية الوراثية خلال فترة الفرز (تصل إلى ثمانية أسابيع)
  • على استعداد للتوقف عن تناول أي أدوية حالية للوقاية من الوذمة الوعائية الوراثية

تنطبق معايير الأهلية الأخرى. سيتم تقييم الأفراد المهتمين خلال فترة الفرز للتأكد من أهليتهم للمشاركة. سيتم توفير دواء PHVS416 (أو الدواء الوهمي) والتقييمات المتعلقة بالدراسة مجانًا. سيكون المشاركون مؤهلين أيضًا للحصول على تعويض عن النفقات الأخرى المتعلقة بالدراسة، مثل السفر وأدوية معايير الرعاية الخاصة بالوذمة الوعائية الوراثية.

أماكن الموقع النشطة

أماكن الموقع المستقبلية

نبذة عن الوذمة الوعائية الوراثية

الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) عبارة عن حالة وراثية نادرة، وقد تختلف أعراض وتكرار النوبات من شخص لآخر. قد يُصاب بعض الأشخاص بطفح جلدي أو يشعرون بوخز في منطقة معيّنة من الجسم قبل نوبة الوذمة الوعائية الوراثية. بشكل عام، تُسبب نوبات الوذمة الوعائية الوراثية تورمًا في الجلد، والبطن، والحلق.

وقد يؤدي التوتر أو الصدمة البسيطة إلى حدوث نوبة، ولكن غالبًا ما يحدث التورم دون وجود محفز معروف. غالبًا ما يتم تشخيص الوذمة الوعائية الوراثية بشكل خاطئ في البداية على أنها رد فعل تحسسي، ولكن الأدوية مثل الإبينيفرين، والجلوكوكورتيكويدات، ومضادات الهيستامين لا تقلل من التورم المرتبط بنوبات الوذمة الوعائية الوراثية.

المرجع: haei.org/hae/

An adult blowing bubbles together with a child. The bubbles in the foreground magnify areas of the adult's face and hands to represent swelling from HAE.

نبذة عن الدراسات البحثية السريرية

ما الدراسة البحثية السريرية؟

تبحث الدراسات البحثية السريرية، التي تُسمى أيضًا التجارب السريرية، في دواء بحثي أو جهاز طبي لمعرفة ما إذا كان آمنًا، وطريقة عمله في الجسم، وما إذا كان يعمل لعلاج مرض معيّن. يتم إجراء الدراسات البحثية السريرية من قبل أطباء مسؤولين عن الرعاية المتعلقة بالدراسة للمشاركين في الدراسة.

في معظم الدول، تتطلب السلطة الصحية التنظيمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في الولايات المتحدة ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في الاتحاد الأوروبي، إجراء عدة مراحل من البحث السريري لفهم سلامة وفعالية الأدوية البحثية الجديدة وبعض الأجهزة الطبية بشكل أفضل.

يجب اعتماد الدراسات البحثية السريرية بواسطة مجلس مراجعة مؤسسي (IRB) أو لجنة أخلاقيات (EC). مجلس المراجعة المؤسسي/لجنة الأخلاقيات عبارة عن مجموعة مسؤولة عن تأمين حقوق ورفاهية المشاركين في الدراسة. بالإضافة إلى ذلك، تتم مراقبة كل مشارك في الدراسة من خلال الاختبارات والفحوصات الطبية المتعلقة بالدراسة قبل الدراسة، وأثنائها، وأحيانًا بعدها.

هل يمكن للمشارك ترك الدراسة في حال تغيير رأيه؟

إن المشاركة في أي دراسة بحثية سريرية طوعية تمامًا، ويجوز للمشاركين اختيار ترك الدراسة في أي وقت ولأي سبب. قبل ترك الدراسة، ينبغي على المشاركين مناقشة هذا القرار مع طبيب الدراسة، الذي سيعطيهم معلومات حول كيفية القيام بذلك بأمان.

ما الذي يجب أن يتوقعه المشاركون؟

قبل أن يتمكن الفرد من المشاركة في دراسة HAE CHAPTER-1 Study، سيتعيّن عليه أولاً حضور زيارة (زيارات) الفرز لإجراء الاختبارات والتقييمات الأولية لمعرفة ما إذا كان مؤهلاً للمشاركة. وبعد الانتهاء من جميع الاختبارات والتقييمات الضرورية، وإذا كان الفرد مؤهلاً للمشاركة، فقد يدخل الدراسة ويتلقى علاج الدراسة المخصص.

كم ستدوم المشاركة في الدراسة؟

يمكن أن تستمر المشاركة في دراسة HAE CHAPTER-1 Study حتى 22 أسبوعًا.

البحث عن موقع مشارك

للأطباء

الغرض من الدراسة

تقوم دراسة HAE CHAPTER-1 Study بتقييم سلامة وفعالية دواء PHVS416 في منع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) لدى الأشخاص المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية من النوع الأول أو النوع الثاني.

فترات الدراسة

يمكن أن تستمر فترة المشاركة الإجمالية لمدة تصل إلى 22 أسبوعًا، بما في ذلك فترة الفرز التي يمكن أن تستمر حتى 8 أسابيع، وفترة علاج 12 أسبوعًا، وزيارة نهاية الدراسة بعد أسبوعين من انتهاء فترة العلاج.

حول دواء PHVS416

في هذه الدراسة البحثية السريرية، يكون دواء PHVS416 عبارة عن كبسولة هلامية لينة تؤخذ عن طريق الفم والذي تتم مقارنته بدواء وهمي. هذه دراسة مزدوجة التعمية، وسيتم اختيار المشاركين عشوائيًا لتلقي الجرعة المنخفضة من دواء PHVS416 (كبسولة واحدة من PHVS416 وكبسولة واحدة من الدواء الوهمي)، أو الجرعة العالية من PHVS416 (كبسولتان من PHVS416)، أو الدواء الوهمي (كبسولتان من الدواء الوهمي). يتم تناول كبسولتين من دواء PHVS416 أو الدواء الوهمي عن طريق الفم مرتين يوميًا بعد وجبتي الإفطار والعشاء.

يحاول دواء PHVS416 معالجة زيادة كمية بروتين براديكينين لدى الأشخاص المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية. في معظم الحالات، يعاني الأشخاص المصابون بالوذمة الوعائية الوراثية من عيب جيني في مثبط سي1 (C1)، ما يسبب اختلالاً في التوازن الكيميائي الحيوي مع زيادة كميات براديكينين. وتؤدي هذه الزيادة في بروتين براديكينين إلى تورّم مؤلم يحدث مع نوبات الوذمة الوعائية الوراثية. صُمم دواء PHVS416 لمحاولة منع بعض آثار براديكينين، والتي قد تمنع نوبات تورم الوذمة الوعائية الوراثية.

معايير الأهلية الأساسية

معايير الإدراج

  • توقيع استمارة الموافقة المستنيرة وتأريخها
  • تشخيص الوذمة الوعائية الوراثية من النوع الأول أو الثاني
  • وجود تاريخ موثق للإصابة بعدد 3 نوبات من الوذمة الوعائية الوراثية على الأقل خلال آخر 3 أشهر متتالية قبل الف
    • إذا لم يكن لدى المريض توثيق أو كان لديه أقل من 3 نوبات في خلال 3 أشهر التي تسبق زيارة الفرز، أو كان يخضع لعلاج الوقائي، يجب أن يعاني المريض من نوبتين من الوذمة الوعائية الوراثية على الأقل خلال فترة الفرز (حتى 8 أسابيع)
  • إمكانية وصول وخبرة تتسم بالموثوقية لاستخدام أدوية النوبات الحادة من معايير الرعاية

تنطبق معايير الإدراج والاستبعاد الأخرى. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة ClinicalTrials.gov.

البحث عن موقع مشارك

معايير الاستبعاد

  • الحمل أو الرضاعة الطبيعية
  • مخطط كهربية القلب غير الطبيعي ذو الأهمية السريرية
  • أي مرض جهازي آخر أو مرض أو اضطراب خطير قد يتداخل مع سلامة المريض أو قدرته على المشاركة في الدراسة
  • يتلقى المريض علاجًا وقائيًا للوذمة الوعائية الوراثية
    • يمكن للمرضى الذين سبق لهم تلقي العلاج الوقائي ولكنهم توقفوا، المشاركة في هذه الدراسة بشرط الالتزام بوجود فترة طويلة بما فيه الكفاية لتخلص الجسم من آثار العلاج الأول قبل خضوع المريض للفرز
  • استخدام مثبط سي1-استريز (C1-esterase)، أو مثبطات كاليكريين الفموية، أو هرمونات الأندروجين الموهنة، أو مضادات انحلال الفبرين، أو علاج الوذمة الوعائية الوراثية أحادية النسيلة خلال فترة محددة قبل التسجيل
  • وظائف كبد غير طبيعية
  • وظائف كلى غير طبيعية
  • تاريخ تعاطي الكحول أو المخدرات خلال فترة محددة، أو دليل حالٍ على إدمان المخدرات أو إساءة استخدامها
  • تاريخ من فرط الحساسية الشديدة الموثقة تجاه أي منتج طبي
  • المشاركة في أي دراسة عقار بحثي أخرى خلال فترة محددة

تنطبق معايير الإدراج والاستبعاد الأخرى. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة ClinicalTrials.gov.

البحث عن موقع مشارك